Kategoria: Aktualności

• Rozpoczęcie badania klinicznego II fazy OATD-01 (KITE) w leczeniu sarkoidozy płuc po otrzymaniu zgody od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) i brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA)
• Pierwsze na świecie podanie pacjentowi z aktywną sarkoidozą płucną inhibitora chitotriozydazy 1 (lub placebo) w ramach fazy II badania klinicznego OATD-01 (etap proof-of-concept in human) w szpitalu w Wielkiej Brytanii
• Pierwszy sukces w rozwoju platformy mRNA – w teście komórkowym (in vitro proof-of-concept) zahamowana translacja chorobotwórczych białek – osiągnięcie istotnego kamienia milowego etapu discovery w rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA
• Kolejne postępy w badaniu klinicznym fazy I OATD-02, pierwszego w swojej klasie podwójnego inhibitora arginazy rozwijanego w leczeniu nowotworów, systematyczne zwiększanie dawki oraz przejście do czwartej kohorty pacjentów z guzami litymi, w celu wyznaczenia maksymalnej dawki tolerowanej i dawki rekomendowanej do kolejnej fazy badań
• Dalszy rozwój najbardziej zaawansowanego projektu w fazie przedklinicznej – programu inhibitorów USP7 do zastosowania w terapiach przeciwnowotworowych z wykorzystaniem narzędzi i modeli sztucznej inteligencji

 

Warszawa, 29 marca 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport roczny za 2023 roku. Raport jest dostępny na stronie: https://molecure.com/pl/informacje-dla-inwestorow/

 

„Rok 2023 był wyjątkowy dla Molecure, ponieważ poczyniliśmy znaczne postępy w rozwoju obu programów klinicznych oraz programów przedklinicznych, szczególnie w obszarze leków małocząsteczkowych celujących w mRNA. Rozpoczęliśmy badania kliniczne naszego kandydata na lek, który został odkryty i wprowadzony do testów klinicznych dla pacjentów onkologicznych przez Molecure. W ramach badania OATD-02, podwójnego inhibitora arginaz, osiągnęliśmy znaczący postęp i wkrótce rozpoczniemy podawanie leku (w dawce 20 mg) czwartej kohorcie pacjentów z guzami litymi. Obserwujemy również podwyższenie biomarkerów sugerujących efekt farmakodynamiczny przy braku istotnych działań niepożądanych.

W 2023 roku nasza uwaga była również skupiona na przygotowaniu do badania klinicznego fazy II dla OATD‑01, flagowego programu klinicznego Molecure. Uzyskaliśmy zgodę FDA, a następnie MHRA na rozpoczęcie drugiej fazy badania klinicznego OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą płucną. Warto podkreślić, że całą procedurę przeszliśmy bardzo sprawnie, co świadczy o wysokiej jakości naszych badań i dokumentacji. Z dużą satysfakcją informujemy, że w ośrodku klinicznym w Wielkiej Brytanii pierwszy pacjent rozpoczął dawkowanie w ramach badania klinicznego. OATD-01 to opracowany przez naukowców Molecure pierwszy w swojej klasie inhibitor chitynazy do leczenia sarkoidozy, który będzie podawany pacjentów z kontrolą placebo. Wkrótce oczekujemy zgód na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 od urzędów regulacyjnych w Danii, Francji, Grecji, Niemczech oraz Norwegii.

Ubiegły rok był także czasem kontynuacji transformacji Molecure w nowoczesną firmę, wykorzystującą najnowsze techniki generatywnej i predyktywnej sztucznej inteligencji w naszych wczesnych programach drug discovery, w tym platformie leków małocząsteczkowych oddziaływujących bezpośrednio z celami mRNA. Odnieśliśmy pierwszy istotny sukces w postaci Proof-of-Concept in vitro, potwierdzając zahamowanie translacji białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko. Przyjęliśmy również podejście do identyfikowania najbardziej obiecujących projektów przedklinicznych, dążąc do utrzymania zrównoważonego portfela projektów z dużym potencjałem klinicznym i transakcyjnym.

Ostatnie dwa lata były trudne dla firm biotechnologicznych ze względu na destabilizację otoczenia geopolitycznego, inflację i stopy procentowe, co spowolniło rozmowy partneringowe i pozyskiwanie kapitału. Mimo tych trudności, dzięki wierze inwestorów w potencjał naszych programów, udało nam się z sukcesem przeprowadzić rundę kapitałową i z emisji akcji pozyskaliśmy od inwestorów środki na rozwój w wysokości ok. 50 mln zł.

Nasz rozwój kliniczny generuje coraz większe koszty, ale posiadamy własne środki finansowe oraz przyznane granty, które pozwolą nam kontynuować oba projekty kliniczne i te najlepiej rokujące na wcześniejszym etapie rozwoju, co najmniej do początku 2025 roku. Równolegle aplikujemy o nowe granty na wsparcie projektów oraz metod informatycznych i obliczeniowych, co pozwoli nam przyspieszyć rozwój programów.

Jesteśmy przekonani, że dążenie do wypełnienia naszej misji otworzy nowe szanse leczenia dla pacjentów i zapewni znaczący zwrot z inwestycji dla akcjonariuszy. Dziękujemy za dotychczasowe zaufanie i zachęcamy do dalszej współpracy.” – powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Prezentacja dla inwestorów

Prezentacja Spółki dla inwestorów odbędzie się 10 kwietnia 2024 r., o godzinie 14:00 w formule spotkania online, pod linkiem: https://livingmedia.com.pl/live/molecure/2023-pl

Wybrane, najważniejsze wydarzenia w 2023 oraz do dnia publikacji raportu finansowego

Aktualizacja Strategii

Głównymi celami strategicznymi Spółki w obszarze R&D oraz rozwoju biznesu są:

-Kontynuacja intensywnego rozwoju klinicznego dwóch kluczowych projektów: ukończenie badania fazy II dla OATD-01 w sarkoidozie oraz ukończenie badania klinicznego fazy I dla OATD-02 z udziałem pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia o dodatkowe wskazania i terapie łączone

-Dalszy rozwój projektów będących na wczesnym etapie przedklinicznym, w tym wyłonienie 1-2 zaawansowanych związków wiodących (kandydatów do rozwoju przedklinicznego) oraz wprowadzenie kolejnego programu do etapu badań klinicznych

-Przyspieszenie rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA, w tym osiągnięcie in vitro PoC oraz wytypowanie cząsteczek wiodących

-Zwiększenie efektywności procesów odkrywania nowych leków (poprzez redukcję czasu i kosztów oraz obniżenie ryzyka niepowodzenia) dzięki inwestycjom w technologię uczenia maszynowego i generatywnej sztucznej inteligencji (GenAI)

-Zawarcie co najmniej 1 umowy partneringowej o wysokiej wartości dla co najmniej jednego projektu w fazie klinicznej, a także nawiązanie szeregu współprac komercyjnych, w tym typu profit-sharing, dla programów na wcześniejszym etapie rozwoju

Wydatki inwestycyjne m.in. na realizację założonych celów w Strategii w okresie od 2024 do końca 2025 roku zostały określone na około 150 mln PLN.

Skuteczne przeprowadzenie oferty publicznej (SPO)

-Molecure z sukcesem pozyskało z publicznej oferty akcji środki w wysokości około 50 mln PLN brutto od dotychczasowych i nowych akcjonariuszy. Środki pozyskane z SPO i oczekiwane dotacje zostaną wykorzystane na sfinansowanie planów rozwoju Spółki i kontynuacji budowy zrównoważonego portfolio przełomowych terapii obejmujących leki pierwsze w swojej klasie, w tym na ukończenie badania fazy II leku OATD-01 w sarkoidozie i zakończenie badania klinicznego fazy I leku OATD-02 u pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia na dodatkowe wskazania i terapie skojarzone

Zgody na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 i rozpoczęcie badania

-Molecure otrzymała od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oraz Brytyjskiej Agencji Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) zgodę na przeprowadzenie w USA oraz Wielkiej Brytanii badania klinicznego II fazy dla OATD-01. Badanie fazy II typu proof-of-concept jest pierwszym badaniem, które ma na celu podanie leku pacjentom cierpiącym na sarkoidozę płuc. Pierwsze na świecie podanie pacjentowi inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) lub placebo nastąpiło w marcu br. w szpitalu Royal Infirmary w Edynburgu. W ramach badania pacjenci będą przez 12 tygodni przyjmować codziennie w postaci tabletek stałą dawkę 25 mg OATD-01 lub placebo. Molecure złożyło ponownie wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II OATD-01 w krajach UE: Danii, Francji, Grecji, Niemczech oraz Norwegii. W poprzedniej procedurze oceny skoordynowanej, odmowną decyzję wydał polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych, a skutkiem odmowy był, mimo otrzymania zgody od komisji etycznych w Grecji, Niemczech, Francji, Danii, Polsce oraz Norwegii, brak możliwości prowadzenia badania klinicznego w krajach Unii Europejskiej, których wniosek dotyczył, ponieważ Polska została zgłoszona we wniosku jako państwo sprawozdawca. W ponownej procedurze Molecure zaproponowało Danię jako państwo pełniące rolę sprawozdawcy w procesie oceny wniosku.

Badanie kliniczne fazy I OATD-02

-Osiągnięcie znaczącego postępu w rozwoju klinicznym OATD-02, doustnego, silnego i selektywnego inhibitora arginazy (ARG1 i ARG2) pierwszego w swojej klasie, w terapiach nowotworów

-W marcu 2023 roku nastąpiło podanie OATD-02 pierwszemu pacjentowi onkologicznemu w ramach badania klinicznego fazy I, mającej na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności OATD-02 u pacjentów z zaawansowanymi i/lub przerzutowymi guzami litymi

-Kontynuacja systematycznego zwiększania dawki i planowane wkrótce rozpoczęcie podawania w czwartej kohorcie pacjentów z guzami litymi, w celu wyznaczenia maksymalnej dawki tolerowanej i dawki rekomendowanej do kolejnej fazy badań

Rozwój platformy mRNA

-Molecure potwierdza skuteczność małych cząsteczek w hamowaniu translacji chorobotwórczych białek osiągając kluczowy kamień milowy w rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA

-W badaniu in vitro w teście komórkowym (in vitro proof-of-concept, PoC) potwierdzone zostało zahamowanie translacji białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko

-Etap PoC dla pierwszej cząsteczki rozwijanej w platformie mRNA stanowi dowód skuteczności strategii Molecure w zakresie identyfikacji związków wiążących mRNA o potencjale terapeutycznym

-Osiągnięty sukces w rozwoju platformy mRNA zwiększa prawdopodobieństwo podpisania umowy o współpracy z partnerami działającymi w tym obszarze

-Otrzymanie dofinansowania projektu rozwoju leków małocząsteczkowych bezpośrednio oddziaływujących z mRNA w ramach ścieżki SMART programu FENG (Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki). Kwota dofinansowania wynosi ok. 32,5 mln PLN przy całkowitym budżecie projektu ok. 51,5 mln PLN. Projekt będzie realizowany w latach 2023 – 2028

Business Development

-W 2023 roku przedstawiciele Molecure odbyli łącznie 107 spotkań z przedstawicielami branży biotechnologicznej w Europie i USA (Bazylea, Londyn, Boston, Monachium), w tym głównie z potencjalnymi partnerami, inwestorami i globalnymi firmami farmaceutycznymi. Największym zainteresowaniem cieszył się program OATD-01 (37 spotkań), OATD-02 (25 spotkań) oraz USP7 (23 spotkań). W wyniku odbytych spotkań Spółka podpisała z zainteresowanymi firmami 11 umów o zachowaniu poufności (CDA). W tym roku przedstawiciele Spółki byli obecni na konferencji BIO-Europe w Barcelonie, która odbywała się w dniach 18-20 marca

Kluczowe zmiany organizacyjne w 2023 r. istotne dla wzrostu i zaawansowana rozwoju programów badawczych

-Powołanie dr Samsona Funga – Chief Medical Officer do Zarządu Spółki w celu wsparcia rozwoju klinicznego OATD-01 i OATD-02

-Dr Zbigniew Zasłona został awansowany na stanowisko Chief Scientific Officer z poprzedniej funkcji VP Research Biology. Dr Zasłona pozostaje Członkiem Zarządu Molecure

 

Podsumowanie danych finansowych w 2023 r.

-Przychody operacyjne w wysokości 1,3 mln PLN, wobec 1,6 mln PLN w 2022 r.

-Koszty operacyjne wyniosły 23,4 mln PLN, co stanowi wzrost o 4,8 mln PLN w porównaniu do 2022 r., w związku z postępującym zaawansowaniem programów i poszerzaniem pipeline Spółki. Wzrost spowodowany głównie wzrostem wynagrodzeń, rosnącymi kosztami badań na wczesnym etapie rozwoju oraz kosztami usług obcych

-Strata netto w 2023 roku wyniosła 18,3 mln PLN w porównaniu do straty netto w wysokości 15,3 mln PLN w tym samym okresie 2022 roku

-Na dzień 31 grudnia 2023 roku Molecure dysponowało środkami pieniężnymi w wysokości blisko 64 mln PLN

Na dzień publikacji Raportu Rocznego (29 marca 2024 r.) Spółka dysponuje kwotą ok. 54 mln PLN – Spółka posiada stabilną pozycję kapitałową niezbędną do dalszego finansowania dynamicznego rozwoju firmy. Dodatkowo, zakontraktowane finansowanie z grantów na kolejne lata wynosi 32,5 mln zł. Spółka planuje pozyskiwać kolejne dotacje na projekty w ramach dotychczas rozwijanego pipeline.

 

***

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Badanie 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą rozpoczęło się w 4Q 2023 r. w Stanach Zjednoczonych oraz Wielkiej Brytanii i będzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii, po zyskaniu stosownej zgody regulatorów.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

 

Zapraszamy na spotkanie poświęcone omówieniu sytuacji operacyjno-finansowej Spółki za 2023 rok, w tym prezentacji postępów w prowadzonych programach badawczych, a także planów rozwoju na kolejne kwartały.

Spotkanie będzie prowadzone głównie w języku polskim oraz częściowo w języku angielskim. Przewidywany czas spotkania to ok. 90 minut.

W spotkaniu wezmą udział:

• dr Marcin Szumowski – Chief Executive Officer, Prezes Zarządu

• dr Samson Fung – Chief Medical Officer, Członek Zarządu

• dr Zbigniew Zasłona – Chief Scientific Officer, Członek Zarządu

• Sławomir Broniarek – Chief Financial Officer, Członek Zarządu

_____

data: 10 kwietnia 2024 (środa)

godzina: 14:00

Link do rejestracji (z możliwością zadawania pytań pisemnie): https://livingmedia.com.pl/live/molecure/2023-pl 

_____

Ważne informacje techniczne:

Dla zapewnienia bezproblemowego przebiegu wydarzenia zalecamy korzystać z:

· Aktualnej wersji przeglądarki z włączoną obsługą javascript

· Otwartych portów internetowych: 1935, 80, 443, 53

· Łącza internetowego o minimalnej faktycznej przepustowości 4Mbps

Problemy techniczne prosimy zgłaszać na adres: wsparcie@livingmedia.pl lub k.tadeusiak@molecure.com

• OATD-01 to innowacyjny, pierwszy w swojej klasie inhibitor chitynazy do leczenia sarkoidozy i innych chorób, w których przewlekły stan zapalny prowadzi do przebudowy tkanek i zwłóknienia
• W badaniu klinicznym fazy II (badanie KITE) pacjenci przez 12 tygodni będą codziennie przyjmować doustnie dawkę 25 mg OATD-01 lub placebo (w postaci tabletki)
• Podwójnie zaślepione badanie z randomizacją, kontrolowane placebo ma na celu określenie skuteczności klinicznej, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz bezpieczeństwa OATD-01
• Faza II badania będzie prowadzona na terenie Wielkiej Brytanii, USA, Unii Europejskiej oraz Norwegii i obejmie około 100 pacjentów
• OATD-01 jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem chitotriozydazy 1 (CHIT1) o potencjale modyfikacji przebiegu choroby w sarkoidozie i innych śródmiąższowych chorobach płuc

Warszawa, 22 marca 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz translację mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, rozpoczęła badanie kliniczne, w którym OATD-01 jest podawany pacjentom z aktywną sarkoidozą płucną w ramach fazy II badania klinicznego (etap proof-of-concept in human). Pierwsze na świecie podanie pacjentowi inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) lub placebo, nastąpiło w szpitalu Royal Infirmary w Edynburgu. W ramach badania pacjenci będą przez 12 tygodni przyjmować codziennie stałą dawkę 25 mg OATD-01 lub placebo w postaci tabletek. Bezpieczeństwo pacjentów będzie regularnie monitorowanie poprzez badania laboratoryjne, badania neurologiczne oraz EKG i spirometrię.

Badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest zaprojektowane jako badanie wieloośrodkowe z randomizacją, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności doustnego inhibitora CHIT1 (OATD-01) u około 100 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną, w tym u pacjentów zarówno objętych wcześniej innymi terapiami, jak i dotychczas nieleczonych. Badanie obejmie około 20-30 ośrodków na terenie USA, Unii Europejskiej, Norwegii i Wielkiej Brytanii. Za organizację i kompleksowe przeprowadzenie badania odpowiada renomowane CRO (ang. Contract Research Organization) Simbec Orion.

„Pierwsze podanie leku OATD-01 pacjentowi z sarkoidozą płuc to realizacja naszej misji skoncentrowanej na niesieniu pomocy i odmianie losu pacjentów cierpiących na nieuleczalne choroby poprzez rozwój terapii i możliwość zaoferowania im nowych opcji leczenia. Rozpoczęta w Wielkiej Brytanii druga faza badania z udziałem pacjentów z aktywną chorobą, czyli etap „proof-of-concept in human”, to istotny kamień milowy w rozwoju klinicznym naszego wiodącego programu. To moment przełomowy również ze względu na fakt, że po raz pierwszy pacjentom oferujemy podanie inhibitora chitotriozydazy 1. Molecure jest pionierem i globalnym liderem w opracowaniu terapii opartych o mechanizm blokowania aktywności chitynaz. Badanie „PoC in human” jest kluczowe dla walidacji tego podejścia terapeutycznego, ponieważ istnieje całe spektrum chorób, których rozwój związany jest z podobnymi mechanizmami molekularnymi. Badanie przeprowadzimy na terenie Stanów Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Norwegii oraz  w krajach Unii Europejskiej, po uzyskaniu zgód od właściwych dla danych państw UE regulatorów. Wyniki tych badań będą miały strategiczne znaczenie dla dalszego budowania wartości i komercjalizacji OATD-01, dlatego z niecierpliwością oczekujemy na rezultaty badań w 2025 roku” – powiedział dr Marcin Szumowski, Chief Executive Officer i Prezes Zarządu Molecure S.A.

W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana na koniec 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności terapii został uzgodniony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podawanie OATD-01 mierzona stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Po ukończeniu pełnego dawkowania wraz z okresem obserwacji przez około 50 pacjentów zaplanowana jest analiza cząstkowa (tzw. intermediate checkpoint) w celu oceny statystycznej wyników przez niezależny komitet i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów.

„Jesteśmy bardzo dumni z pierwszego podania pacjentowi w badaniu klinicznym KITE. W szerokim spektrum badań przedklinicznych potwierdziliśmy ogromny potencjał OATD-01, który może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. W badaniach klinicznych 1 fazy z udziałem 129 zdrowych ochotników potwierdziliśmy z kolei dobry profil bezpieczeństwa OATD-01 oraz zdolność związku do skutecznego blokowania chitynaz. W drugiej fazie badania chcemy wykazać, że blokowanie chitynaz u pacjentów ma efekt terapeutyczny i hamuje procesy zapalne. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest zatrzymanie lub odwrócenie postępu choroby oraz uszkodzeń płuc ocenione na podstawie skali redukcji zapalenia ziarniniakowego. Celem terapii jest także złagodzenie symptomów choroby rozumiane jako poprawa funkcji płuc, mierzona zmianą tzw. pojemności życiowej płuc (FVC, Forced Vital Capacity) oraz poprawa jakości życia i odejście od stosowania kortykosteroidów – powiedział dr Samson Fung, Chief Medical Officer i Członek Zarządu Molecure S.A.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciwwłóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

 

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Badanie 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą rozpoczęło się w 4Q 2023 r. w Stanach Zjednoczonych oraz Wielkiej Brytanii i będzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii, po zyskaniu stosownej zgody regulatorów.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

• Molecure złożyło ponownie wniosek o zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w Danii, Francji, Grecji, Niemczech oraz Norwegii. Spółka zaproponowała Danię jako państwo pełniące rolę sprawozdawcy w procesie oceny wniosku.
• W poprzedniej procedurze oceny skoordynowanej odmowną decyzję wydał polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych, a skutkiem odmowy był, mimo otrzymania zgody od komisji etycznych w Grecji, Niemczech, Francji, Danii, Polsce oraz Norwegii, brak możliwości prowadzenia badania klinicznego w krajach Unii Europejskiej, których wniosek dotyczył, ponieważ Polska została zgłoszona we wniosku jako państwo sprawozdawca.
• Po uzyskaniu zgody od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) oraz stosownych komisji etycznych w tych krajach, na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01, Molecure bez zakłóceń prowadzi proces przygotowania do rozpoczęcia badania klinicznego i finalizuje kontraktowanie ośrodków w USA
  i Wielkiej Brytanii.

Warszawa, 9 lutego 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu badań klinicznych, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, zgodnie z zapowiedzią złożyła nowy wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, a jako państwo sprawozdawcę w procesie oceny wniosku zaproponowano Danię.

W poprzednim postępowaniu państwem sprawozdawcą była Polska, zgodnie z rekomendacjami EMA i propozycją Spółki, jednak ze względu na nałożone polskim prawem rygorystyczne ograniczenia dawki promieniowania jonizującego, jaką może otrzymać pacjent w badaniu klinicznym, Polska ostatecznie odmówiła zgody na jego przeprowadzenie, pomimo dostarczenia przez Spółkę dokumentacji, wskazującej na możliwość ograniczenia poziomu napromieniowania w diagnostyce obrazowej poniżej limitu wskazanego w Rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 11 stycznia 2023 r. w sprawie warunków bezpiecznego stosowania promieniowania jonizującego dla wszystkich rodzajów ekspozycji medycznej (Dz. U. z 2023 r., poz. 195), oraz wskazania konkretnej dopuszczonej do obrotu technologii, która to umożliwia.

„Zgodnie z zapowiedzią ponownie złożyliśmy zaktualizowany wniosek o zgodę na przeprowadzenie badania w krajach Unii Europejskiej i Norwegii. Jako państwo sprawozdawcę w nowym wniosku zaproponowaliśmy Danię, między innymi ze względu na fakt, że w krajach skandynawskich, w tym w Danii, częstość występowania tej choroby jest jedną z najwyższych w stosunku do innych krajów europejskich. Liczymy na sprawne procedowanie naszego wniosku, również z uwagi na to, że odnośne władze w poszczególnych krajach zapoznały się już z naszym wnioskiem w pierwszej procedurze, a właściwe komisje etyczne we wszystkich krajach wyraziły zgodę na przeprowadzenie badania. Spodziewamy się, że po uzyskaniu akceptacji naszego wniosku pierwsze podanie na terenie Unii Europejskiej i Norwegii nastąpi na przełomie 2. i 3. kwartału bieżącego roku. Bardzo chcieliśmy umożliwić pacjentom w Polsce, cierpiącym na sarkoidozę, wzięcie udziału w badaniu,
a tym samym dać im dostęp do innowacyjnej terapii o istotnym potencjale. Żałujemy, że ostatecznie musieliśmy odstąpić od przeprowadzenia badania klinicznego w polskich ośrodkach ze względu na trudność wykonania pełnego zakresu procedur medycznych przewidzianych protokołem, w tym badania obrazowego metodą PET/CT. Ta metoda diagnostyczna jest kluczowa dla oceny skuteczności badanego leku i wybraliśmy ją po konsultacjach z szerokim międzynarodowym gronem doradców i liderów opinii w zakresie pulmonologii oraz medycyny nuklearnej. Warto podkreślić, że wkrótce nastąpi pierwsze podanie OATD-01 zarówno w USA, jak i w Wielkiej Brytanii, gdzie otrzymaliśmy już zgody właściwych regulatorów i kończymy kontraktowanie ostatnich ośrodków badawczych. Polska, będąc jedynym państwem UE o tak restrykcyjnych limitach w diagnostyce obrazowej, nieznajdujących uzasadnienia naukowego, efektywnie wyklucza wielu pacjentów z chorobami nieonkologicznymi z możliwości dostępu do potencjalnie przełomowych terapii eksperymentalnych ratujących ich życie i zdrowie. Chętnie wrócimy do Polski, jeśli obecnie obowiązujące limity zostaną zmienione lub polski regulator wyrazi zgodę na zastosowanie certyfikowanej technologii, która to napromieniowanie ogranicza. ” – komentuje Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest badaniem wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym z randomizacją, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana w drugiej połowie 2025 roku.

Badanie ma ustalony innowacyjny pierwotny punkt końcowy w zakresie skuteczności. Jest to poziom, do jakiego OATD-01 po okresie 12 tygodni podawania zredukuje zapalenie ziarniniakowe w miąższu płucnym, co zostanie ocenione na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT.

OATD-01 wykazał potencjał modyfikowania przebiegu choroby w badaniach przedklinicznych. Molecure uważa, że ta cząsteczka może stać się nowym standardem medycznym w leczeniu sarkoidozy płuc.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciwwłóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, leczenie których stanowi niezaspokojoną potrzebę medyczną; do chorób takich należy sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od amerykańskiej FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

 

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych narządach, głównie w płucach i układzie chłonnym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 osób, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25 a 45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem ich czynności. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu badań klinicznych, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który aktualnie wchodzi do II fazy badań klinicznych. Badanie fazy II u pacjentów z sarkoidozą, o charakterze badania proof-of-concept, rozpocznie się w 1. kwartale 2024 r. w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii, a po uzyskaniu zgody regulatorów europejskich będzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) rozwijany do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1. kwartale 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

Warszawa, 29 stycznia 2024 – Molecure S.A. (“Molecure”: GPW: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, przedstawia program spotkania online Molecure R&D Day oraz prezentuje sylwetki ekspertów zewnętrznych (Key Opinion Leaders). Zaproszeni eksperci podczas spotkania omówią zagadnienia związane z metodami stosowanymi do badania struktury RNA i oddziaływania z małocząsteczkowymi ligandami.

 

Konferencja Molecure R&D Day odbędzie się w dniu 6 lutego 2024 r. (wtorek),

zaplanowana jest na godz. 13:00-15:30 CET.

 

Link do rejestracji (z możliwością zadawania pytań pisemnie):

Transmisja w j. polskim: https://livingmedia.com.pl/live/molecure/RD-Day-pl

Transmisja w j. angielskim: https://livingmedia.com.pl/live/molecure/RD-Day-en

 

Spotkanie będzie prowadzone w przeważającej części w języku angielskim, a także po polsku (zapewnione będzie symultaniczne tłumaczenie na język polski), z możliwością zadawania pytań zarówno w języku polskim, jak i angielskim.

 

Menadżerowie Molecure omówią postęp programów klinicznych oraz przybliżą platformę  deubikwitynazową oraz platformę mRNA, a zaproszeni eksperci zewnętrzni (Key Opinion Leaders) przedstawią wybrane aspekty związane z metodami stosowanymi do badania struktury RNA i oddziaływania z małocząsteczkowymi ligandami.

 

Program:

13:00-15:00

• Plany rozwoju w 2024 r.
• Programy OATD-01 i OATD-02 – 2024 rokiem badań klinicznych
• Program DUBs – deubikwitynazy jako istotna grupa celów terapeutycznych w onkologii
• Przyszłość platformy mRNA
• “MoleCuring” – leczenie chorób poprzez wykorzystanie mechanizmu celowania w mRNA – metody identyfikacji związków – Joanna Sztuba-Solińska, PhD
• Badanie struktury RNA za pomocą metod Termometrii DyRNA oraz mikroskopii krioelektronowej (cryo-EM) Jakub Nowak, PhD

Ok. 15:00-15:30

• Sesja Q&A

 

Eksperci zewnętrzni (Key Opinion Leaders):

 

• Dr Joanna Sztuba-Solińska

Wybitna specjalistka z zakresu badania mechanizmów rekombinacji RNA, od wielu lat zajmuje się badaniami nad strukturą i funkcją kodujących i niekodujących RNA, w tym m.in. w National Institutes of Health (National Cancer Institute, Frederick w USA), gdzie pracowała nad wyjaśnieniem zależności pomiędzy strukturą i funkcją wirusowych RNA, jak i identyfikacją drugo- i trzeciorzędowych interakcji motywów RNA, które modulują infekcje wirusowe. Obecnie pełni rolę Głównego Naukowca (Principal Investigator) w firmie Pfizer w Dziale Badań i Rozwoju Szczepionek.

 

• Dr Jakub Nowak

Specjalista w dziedzinie biotechnologii i biologii molekularnej, posiadający bogate doświadczenie naukowe zdobyte na renomowanych uczelniach, takich jak Uniwersytet Jagielloński, Uniwersytet w Chicago oraz Uniwersytet w Edynburgu. Pracował jako naukowiec ds. aplikacji, specjalizując się w rozwijaniu i wspieraniu biofizycznych zastosowań dla interakcji biomolekularnych oraz stabilności w NanoTemper Technologies. W obecnie prowadzonych badaniach, w Małopolskim Centrum Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego, w Grupie Badawczej Max Planck w ramach projektu ERC, łączy wiedzę z dziedziny biofizyki i doświadczenie z RNA, aby opracować nowatorskie podejścia do charakteryzacji stabilności RNA przy użyciu najnowocześniejszych systemów analitycznych.

 

Prezenterzy Molecure S.A.:

 

• Dr Marcin Szumowski – Chief Executive Officer, Prezes Zarządu
• Dr Zbigniew Zasłona – Chief Scientific Officer, Członek Zarządu
• Dr Samson Fung – Chief Medical Officer, Członek Zarządu

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Badanie 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą rozpocznie się w 1Q 2024 r. w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii, a po uzyskaniu zgody organów oceniających wniosek będzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

• W obecnej procedurze zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01 wyraziły komisje etyczne w Grecji, Niemczech, Francji, Danii, Polsce oraz Norwegii
• Odmowną decyzję dla badania wydał polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych (URLPL), a skutkiem braku zgody polskiego urzędu regulacyjnego jest, niezależnie od stanowisk pozostałych państw członkowskich zajętych w toku procedury, niemożliwość prowadzenia badania klinicznego w krajach, których wniosek dotyczył, ponieważ Polska została zgłoszona we wniosku jako państwo sprawozdawca;
• Jedną z przyczyn odmowy wydania zgody na prowadzenie badania klinicznego był, w odniesieniu do Polski, rygorystyczny warunek dotyczący ograniczenia stopnia promieniowania (tj. dawki skutecznej promieniowania) w toku procedur medycznych wykonywanych w trakcie badania klinicznego, w szczególności badania obrazowego metodą PET/CT;
• Molecure złoży niezwłocznie nowy wniosek o wydanie pozwolenia na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, wprowadzając przy tym odpowiednie zmiany, które pozwolą Spółce otrzymać zgody wszystkich urzędów regulacyjnych w wybranych przez Spółkę państwach członkowskich;
• Molecure otrzymało zgodę amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) oraz Komisji Etycznej jak również brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01, które obecnie rozpoczyna się w USA i wkrótce w Wielkiej Brytanii;
• W USA proces przygotowania badania klinicznego przebiega bez zakłóceń i Spółka finalizuje kontraktowanie ostatnich ośrodków.

 

Warszawa, 16 stycznia 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, niezwłocznie złoży nowy wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, ponieważ w ramach obecnie procedowanego wniosku polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych nie wydał zgody na rozpoczęcie badania przede wszystkim z uwagi na zastrzeżenia do parametrów metody diagnostycznej, która została wybrana przez Molecure na podstawie opinii wiodących pulmonologów w USA i w Europie, jako metodę diagnostyczną dla zakładanego punktu końcowego oceniającą skuteczność terapii. Polska we wniosku pełniła rolę państwa sprawozdawcy i zgodnie z procedurą uzyskiwania zgody na przeprowadzanie badań klinicznych w krajach Unii Europejskiej, brak zgody urzędu regulacyjnego państwa pełniącego rolę sprawozdawcy oznacza niemożliwość prowadzenia badania klinicznego w krajach europejskich, których wniosek dotyczył, nawet w przypadku potencjalnego wydania przez pozostałe kraje decyzji pozytywnych.

 

„Jesteśmy zaskoczeni i zawiedzeni, iż pomimo, że w toku oceny wniosku dokonaliśmy odpowiednich zmian w protokole badania i odnieśliśmy się do zastrzeżeń regulatora, otrzymaliśmy nieuzasadnione naukowo stanowisko polskiego urzędu regulacyjnego. Polska jest jedynym krajem w UE, w której obowiązuje tak restrykcyjne podejście do diagnostyki radiologicznej w badaniach klinicznych, co potwierdzają radiolodzy z czołowych ośrodków klinicznych na świecie. Według naszej wiedzy odmowa nie była spowodowana kwestiami bezpieczeństwa badanej substancji.

Jesteśmy przygotowani na jak najszybsze ponowne złożenie wniosku na przeprowadzenie na terytorium Unii Europejskiej i Norwegii badania klinicznego drugiej fazy dla OATD-01, z wykluczeniem polskich ośrodków klinicznych i pacjentów ze względu na ograniczenia prawne dotyczące diagnostyki obrazowej. Jest nam niezmiernie przykro, że polscy pacjenci cierpiący na sarkoidozę płucną, oczekujący nowych przełomowych terapii, mogą utracić szansę na udział w planowanym badaniu klinicznym. Nowy wniosek, po wyborze nowego Państwa sprawozdawcy, złożymy najszybciej jak to będzie możliwe. Jesteśmy zdeterminowani, aby jak najszybciej udostępnić pacjentom w Unii Europejskiej i na całym świecie opcję leczenia, która może być przełomem w terapii sarkoidozy. Niezależnie od procesu ponownego złożenia wniosku, jesteśmy na ostatnim etapie przygotowań do rozpoczęcia badania klinicznego OATD-01 w USA i Wielkiej Brytanii, na przeprowadzanie których otrzymaliśmy już zgody właściwych urzędów regulacyjnych. Podanie OATD-01 pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płuc w Stanach Zjednoczonych, a następnie na terenie Wielkiej Brytanii, planujemy niebawem” – komentuje Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych rozślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana w połowie 2025 roku.

Badanie ma ustalony innowacyjny główny punkt końcowy w zakresie skuteczności. Jest to poziom, do jakiego OATD-01 po okresie 12 tygodni dawkowania zredukuje zapalenie ziarniniakowe w miąższu płucnym, co zostanie ocenione na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT.

OATD-01 wykazał potencjał modyfikowania przebiegu choroby w badaniach przedklinicznych. Molecure uważa, że ta cząsteczka może stać się nowym standardem medycznym w leczeniu sarkoidozy płuc.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciw-włóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

 

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Badanie 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą rozpocznie się w 1Q 2024 r. w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii, a po uzyskaniu zgody organów oceniających wniosekbędzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

MOLECURE SA uzyskało dotację z Unii Europejskiej na projekt „Przełomowa usługa odkrywania nowych leków małocząsteczkowych celujących w mRNA dla nieuleczalnych chorób”. Umowa o dofinansowanie nr FENG.01.01-IP.02-1256/23 została podpisana 29.12.2023 r.

Przedmiotem Projektu jest opracowanie innowacyjnej usługi rewolucjonizującej proces odkrywania nowych leków. Możliwość identyfikacji związków zdolnych do wiązania z mRNA pozwoli na zahamowanie lub ograniczenie procesu syntezy białek chorobotwórczych, co może stworzyć zupełnie nowe podejście terapeutyczne w porównaniu do obecnie stosowanych metod. Rozwiązanie takie może być prawdziwym przełomem dla firm farmaceutycznych, dając jednocześnie nadzieję pacjentom z nieuleczalnymi dotąd chorobami, tj. choroby neurodegeneracyjne czy niektóre choroby nowotworowe lub rzadkie.

Zakres Projektu obejmuje badania przemysłowe (identyfikacja i weryfikacja związków małocząsteczkowych oddziałujących z wybranymi regionami mRNA – „hitów” oraz otrzymanie zaawansowanych związków o pożądanych parametrach fizykochemicznych i farmakologicznych – „leadów”) jak również prace rozwojowe (weryfikacja wyników i walidacja procesu potwierdzająca funkcjonalność rozwiązania).

Rezultatem Projektu będzie innowacyjna usługa umożliwiająca identyfikację związków o wysokim potencjale terapeutycznym, działających w oparciu o bezpośrednie oddziaływanie z ludzkim mRNA, co otwiera nowe perspektywy naukowe, kliniczne jednocześnie kreując nowy rynek. Opracowana usługa opierać się będzie na biologii strukturalnej mRNA, a w procesie projektowania potencjalnych leków oraz w analizie struktury i funkcji mRNA zostaną wykorzystane metody obliczeniowe i doświadczalne. Wdrożenie rezultatu Projektu nastąpi poprzez wprowadzenie do działalności Wnioskodawcy, który będzie świadczyć usługę podmiotom z branży bio-farmaceutycznej działającym zarówno na rynku globalnym, w tym w Polsce.

Zidentyfikowane i rozwinięte w ramach usługi związki małocząsteczkowe będą wykorzystywane przez bezpośrednich odbiorców do opracowywania leków na choroby, które obecnie nie mają skutecznej terapii lub uznawane są za nieuleczalne.

#FunduszeUE #FunduszeEuropejskie

Wartość projektu : 54 345 102,89 zł

Wysokość wkładu z Funduszy Europejskich: 32 577 350,53 zł

• Molecure potwierdza skuteczność małych cząsteczek w hamowaniu translacji chorobotwórczych białek osiągając kluczowy kamień milowy w rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA
• W badaniu in vitro w teście komórkowym (in vitro Proof-of-Concept, PoC) potwierdzone zostało zahamowanie translacji białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko
• Etap PoC dla pierwszej cząsteczki rozwijanej w platformie mRNA stanowi dowód skuteczności strategii Molecure w zakresie identyfikacji związków wiążących mRNA o potencjale terapeutycznym
• Osiągnięty sukces w rozwoju platformy mRNA zwiększa prawdopodobieństwo podpisania umowy o współpracy z partnerami działającymi w tym obszarze

Warszawa, 12 grudnia 2023 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz translację mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, potwierdziła w testach in vitro, że rozwijane przez nią w ramach platformy mRNA związki drobnocząsteczkowe łączą się z wybranym fragmentem mRNA oraz hamują translację białka, kodowanego przez to mRNA. Potwierdzenie mechanizmu zatrzymywania translacji patologicznego białka, w którym stopień zahamowania syntezy białek jest zależny od stężenia związku, stanowi ważny kamień milowy w rozwoju platformy mRNA oraz jest jednym z celów strategicznych Spółki na lata 2023-2025.

„Etapem wyjściowym badań naukowych w platformie mRNA była identyfikacja struktury regionu mRNA o wysokim potencjale wiązania związków drobnocząsteczkowych (ang. druggable regions). Po potwierdzeniu funkcjonalności tego regionu, wykonaliśmy modelowanie jego struktury trzeciorzędowej, niezbędny krok do przejścia do wirtualnego screeningu. Wiązanie najlepszych związków do fragmentu mRNA potwierdziliśmy metodami biofizycznymi. Zidentyfikowane związki, oddziałujące bezpośrednio z fragmentem mRNA, wykazały hamowanie translacji białka kodowanego przez dane mRNA – co jest naszym PoC dla pierwszego celu mRNA w rozwijanej platformie. To ogromny sukces naszych naukowców zaangażowanych w tak nowatorski projekt i jednoczesne potwierdzenie naszych ambitnych założeń dla rozwoju platformy. Kolejnym etapem będzie ocena możliwości dalszego przedklinicznego i potencjalnie klinicznego rozwoju programu. Spółka rozbudowuje także wewnętrzną ekspertyzę w zakresie identyfikowania nowych regionów mRNA, które mogą stanowić atrakcyjne cele terapeutyczne.” mówi dr Zbigniew Zasłona, Chief Scientific Officer i Członek Zarządu Molecure S.A.

„Jesteśmy dumni z osiągnięcia etapu in vitro PoC dla pierwszych cząsteczek rozwijanych w platformie mRNA. To efekt połączenia kreatywności, innowacyjnego podejścia i determinacji naszego zespołu w poszukiwaniu nowych cząsteczek z silnymi kompetencjami wewnętrznymi w zakresie projektowania leków z wykorzystaniem zaawansowanych metod cyfrowych. To jednocześnie potwierdzenie, że jesteśmy w czołówce światowej w obszarze leków celujących w mRNA, przełomowej technologii, która ma potencjał zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób, gdzie sama struktura białka uniemożliwia bezpośrednie oddziaływanie z małymi cząsteczkami (tzw. undruggable targets). Rozwój platformy mRNA stanowi, obok naszych dwóch programów klinicznych, jeden z priorytetów strategicznych Molecure, a założone w Strategii na lata 2023-2025 osiągnięcie w tym roku etapu in vitro proof-of-concept jest ważnym kamieniem milowym, który osiągnęliśmy w zakładanym terminie. Pozwoli nam to zintensyfikować rozmowy partneringowe i zwiększa prawdopodobieństwo nawiązania atrakcyjnej komercyjnie współpracy z dużym partnerem branżowym.” – mówi dr Marcin Szumowski, CEO i Prezes Zarządu Molecure S.A.

Model biznesowy Spółki w zakresie platformy mRNA zakłada hybrydowe podejście. Celem Molecure jest zarówno rozwój własnych projektów celujących w wewnętrznie wybrane atrakcyjne cele mRNA, jak i świadczenie usług dla zewnętrznych firm z sektora biofarmaceutycznego, polegających na walidacji wybranych przez zleceniodawcę fragmentów mRNA jako celu terapeutycznego. Takie podejście umożliwia partnering i dojście do fazy generowania przychodów już na wczesnym etapie optymalizacji związków aktywnych, czyli po osiągniętym in vitro PoC.

Molecure jest jedną z niewielu firm biotechnologicznych na świecie, które rozwijają leki małocząsteczkowe bezpośrednio oddziaływujące z celami mRNA.

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest w 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

• Zgoda amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) w leczeniu sarkoidozy płuc, podanie OATD-01 pierwszemu pacjentowi planowane jest przed końcem 2023 roku
• Kontynuacja rekrutacji pacjentów do badania klinicznego fazy I OATD-02, pierwszego w swojej klasie podwójnego inhibitora arginazy rozwijanego w leczeniu nowotworów, pierwsze dane kliniczne oczekiwane są na początku 2024 roku
• Sukces oferty publicznej (SPO) i pozyskanie około 50 mln PLN brutto na osiągnięcie istotnych kamieni milowych w rozwoju, będących katalizatorami wartości Spółki

 

Warszawa, 31 października 2023 – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport finansowy za trzeci kwartał 2023 roku. Raport jest dostępny na stronie: https://molecure.com/pl/informacje-dla-inwestorow/

 

„W 2023 r. dokonaliśmy istotnych postępów w sferze finansowej i operacyjnej, przeprowadzając z sukcesem ofertę publiczną akcji (SPO) przy znacznej nadsubskrypcji, dzięki której wraz z postępem badań będziemy mogli wygenerować  kolejne ważne dane dla realizacji potencjału naszego zrównoważonego pipeline przełomowych terapii.

Osiągnęliśmy również ważne kamienie milowe w rozwoju klinicznym, podając związek OATD-02 w I fazie badań pierwszemu pacjentowi onkologicznemu. Oczekujemy pierwszych danych klinicznych z tego badania w nadchodzących miesiącach. Dodatkowo przed końcem tego roku spodziewamy się podania OATD-01 pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płuc w badaniu fazy II rozpoczętym w USA.

Molecure wchodzi w bardzo pasjonujący etap rozwoju, z szeregiem istotnych kamieni milowych, budujących wartość Spółki, które powinny mieć miejsce już w najbliższych miesiącach. Również w perspektywie następnego roku z niecierpliwością oczekujemy wygenerowania kolejnych kluczowych danych, aby informować o postępach w rozwoju naszego zrównoważonego pipeline” – powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

 

 

Najważniejsze wydarzenia korporacyjne i operacyjne w 3Q 2023 oraz po dacie bilansu

Skuteczne przeprowadzenie oferty publicznej (SPO)

• Molecure z sukcesem pozyskało z publicznej oferty akcji środki w wysokości około 50 mln PLN brutto od dotychczasowych i nowych akcjonariuszy,
• Środki pozyskane z SPO i oczekiwane dotacje zostaną wykorzystane na sfinansowanie planów rozwoju Spółki i kontynuacji budowy zrównoważonego portfolio przełomowych terapii obejmujących leki pierwsze w swojej klasie, w tym na ukończenie badania fazy II leku OATD-01 w sarkoidozie i zakończenie badania klinicznego fazy I leku OATD-02 u pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia na dodatkowe wskazania i terapie skojarzone.

Zgoda amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla cząsteczki OATD-01

• Molecure otrzymała od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) akceptację wniosku IND na przeprowadzenie na terenie Stanów Zjednoczonych badania klinicznego II fazy dla OATD-01. Planowane badanie fazy II typu proof-of-concept ma być pierwszym badaniem, które ma na celu podanie leku pacjentom cierpiących na sarkoidozę płuc i przewiduje się, że rozpocznie się w czwartym kwartale 2023 roku.
• Molecure złożyło również do Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz Brytyjskiej Agencji Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) wnioski o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II na terenie Unii Europejskiej i Norwegii oraz Wielkiej Brytanii
• Molecure podpisało umowę z firmą Simbec-Orion, wiodącym na świecie CRO (ang. Clinical Research Organization), które przeprowadzi badanie kliniczne OATD-01 dla Molecure. Badanie kliniczne fazy II będzie prowadzone w Stanach Zjednoczonych oraz w kilku krajach europejskich (w tym w Polsce) i zakłada włączenie do niego około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płuc.
• W dniu 19 października 2023 roku Molecure otrzymało decyzję o pozytywnej ocenie wniosku Spółki o dofinansowaniu projektu rozwoju leków małocząsteczkowych bezpośrednio oddziaływujących z mRNA w ramach ścieżki SMART programu FENG (Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki). Rekomendowana kwota dofinansowania wynosi ok. 32,5 mln PLN przy całkowitym budżecie projektu ok. 51,5 mln PLN.

Podsumowanie danych finansowych za okres 1-3Q 2023

• Przychody operacyjne w wysokości 1,3 mln PLN, porównywalne r/r
• Koszty operacyjne wyniosły 16,3 mln PLN, co stanowi wzrost o 4,3 mln PLN, przede wszystkim w związku z wzrostem kosztów badań w miarę postępu w rozwoju portfolio spółki, wyższymi wynagrodzeniami oraz kosztów usług obcych
• Strata netto w okresie 1-3Q 2023 roku wyniosła 11,5 mln PLN w porównaniu do straty netto w wysokości 9,4 mln PLN w tym samym okresie 2022 roku
• Na dzień 30 września 2023 roku Molecure dysponowało środkami pieniężnymi w wysokości blisko 85 mln PLN

 

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest w 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA