Molecure złożyło nowy wniosek o zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla kandydata klinicznego OATD-01 w krajach Unii Europejskiej i Norwegii

  • Molecure złożyło ponownie wniosek o zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w Danii, Francji, Grecji, Niemczech oraz Norwegii. Spółka zaproponowała Danię jako państwo pełniące rolę sprawozdawcy w procesie oceny wniosku.
  • W poprzedniej procedurze oceny skoordynowanej odmowną decyzję wydał polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych, a skutkiem odmowy był, mimo otrzymania zgody od komisji etycznych w Grecji, Niemczech, Francji, Danii, Polsce oraz Norwegii, brak możliwości prowadzenia badania klinicznego w krajach Unii Europejskiej, których wniosek dotyczył, ponieważ Polska została zgłoszona we wniosku jako państwo sprawozdawca.
  • Po uzyskaniu zgody od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) oraz stosownych komisji etycznych w tych krajach, na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01, Molecure bez zakłóceń prowadzi proces przygotowania do rozpoczęcia badania klinicznego i finalizuje kontraktowanie ośrodków w USA
    i Wielkiej Brytanii.

Warszawa, 9 lutego 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu badań klinicznych, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, zgodnie z zapowiedzią złożyła nowy wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, a jako państwo sprawozdawcę w procesie oceny wniosku zaproponowano Danię.

W poprzednim postępowaniu państwem sprawozdawcą była Polska, zgodnie z rekomendacjami EMA i propozycją Spółki, jednak ze względu na nałożone polskim prawem rygorystyczne ograniczenia dawki promieniowania jonizującego, jaką może otrzymać pacjent w badaniu klinicznym, Polska ostatecznie odmówiła zgody na jego przeprowadzenie, pomimo dostarczenia przez Spółkę dokumentacji, wskazującej na możliwość ograniczenia poziomu napromieniowania w diagnostyce obrazowej poniżej limitu wskazanego w Rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 11 stycznia 2023 r. w sprawie warunków bezpiecznego stosowania promieniowania jonizującego dla wszystkich rodzajów ekspozycji medycznej (Dz. U. z 2023 r., poz. 195), oraz wskazania konkretnej dopuszczonej do obrotu technologii, która to umożliwia.

Zgodnie z zapowiedzią ponownie złożyliśmy zaktualizowany wniosek o zgodę na przeprowadzenie badania w krajach Unii Europejskiej i Norwegii. Jako państwo sprawozdawcę w nowym wniosku zaproponowaliśmy Danię, między innymi ze względu na fakt, że w krajach skandynawskich, w tym w Danii, częstość występowania tej choroby jest jedną z najwyższych w stosunku do innych krajów europejskich. Liczymy na sprawne procedowanie naszego wniosku, również z uwagi na to, że odnośne władze w poszczególnych krajach zapoznały się już z naszym wnioskiem w pierwszej procedurze, a właściwe komisje etyczne we wszystkich krajach wyraziły zgodę na przeprowadzenie badania. Spodziewamy się, że po uzyskaniu akceptacji naszego wniosku pierwsze podanie na terenie Unii Europejskiej i Norwegii nastąpi na przełomie 2. i 3. kwartału bieżącego roku. Bardzo chcieliśmy umożliwić pacjentom w Polsce, cierpiącym na sarkoidozę, wzięcie udziału w badaniu,
a tym samym dać im dostęp do innowacyjnej terapii o istotnym potencjale. Żałujemy, że ostatecznie musieliśmy odstąpić od przeprowadzenia badania klinicznego w polskich ośrodkach ze względu na trudność wykonania pełnego zakresu procedur medycznych przewidzianych protokołem, w tym badania obrazowego metodą PET/CT. Ta metoda diagnostyczna jest kluczowa dla oceny skuteczności badanego leku i wybraliśmy ją po konsultacjach z szerokim międzynarodowym gronem doradców i liderów opinii w zakresie pulmonologii oraz medycyny nuklearnej. Warto podkreślić, że wkrótce nastąpi pierwsze podanie OATD-01 zarówno w USA, jak i w Wielkiej Brytanii, gdzie otrzymaliśmy już zgody właściwych regulatorów i kończymy kontraktowanie ostatnich ośrodków badawczych. Polska, będąc jedynym państwem UE o tak restrykcyjnych limitach w diagnostyce obrazowej, nieznajdujących uzasadnienia naukowego, efektywnie wyklucza wielu pacjentów z chorobami nieonkologicznymi z możliwości dostępu do potencjalnie przełomowych terapii eksperymentalnych ratujących ich życie i zdrowie. Chętnie wrócimy do Polski, jeśli obecnie obowiązujące limity zostaną zmienione lub polski regulator wyrazi zgodę na zastosowanie certyfikowanej technologii, która to napromieniowanie ogranicza.
– komentuje Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest badaniem wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym z randomizacją, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana w drugiej połowie 2025 roku.

Badanie ma ustalony innowacyjny pierwotny punkt końcowy w zakresie skuteczności. Jest to poziom, do jakiego OATD-01 po okresie 12 tygodni podawania zredukuje zapalenie ziarniniakowe w miąższu płucnym, co zostanie ocenione na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT.

OATD-01 wykazał potencjał modyfikowania przebiegu choroby w badaniach przedklinicznych. Molecure uważa, że ta cząsteczka może stać się nowym standardem medycznym w leczeniu sarkoidozy płuc.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciwwłóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, leczenie których stanowi niezaspokojoną potrzebę medyczną; do chorób takich należy sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od amerykańskiej FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

 

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych narządach, głównie w płucach i układzie chłonnym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 osób, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25 a 45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem ich czynności. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu badań klinicznych, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który aktualnie wchodzi do II fazy badań klinicznych. Badanie fazy II u pacjentów z sarkoidozą, o charakterze badania proof-of-concept, rozpocznie się w 1. kwartale 2024 r. w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii, a po uzyskaniu zgody regulatorów europejskich będzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) rozwijany do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1. kwartale 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

Molecure zaprasza na R&D Day – spotkanie naukowo-edukacyjne online w dniu 6 lutego 2024

Warszawa, 29 stycznia 2024 – Molecure S.A. (“Molecure”: GPW: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, przedstawia program spotkania online Molecure R&D Day oraz prezentuje sylwetki ekspertów zewnętrznych (Key Opinion Leaders). Zaproszeni eksperci podczas spotkania omówią zagadnienia związane z metodami stosowanymi do badania struktury RNA i oddziaływania z małocząsteczkowymi ligandami.

 

Konferencja Molecure R&D Day odbędzie się w dniu 6 lutego 2024 r. (wtorek),

zaplanowana jest na godz. 13:00-15:30 CET.

 

Link do rejestracji (z możliwością zadawania pytań pisemnie):

Transmisja w j. polskim: https://livingmedia.com.pl/live/molecure/RD-Day-pl

Transmisja w j. angielskim: https://livingmedia.com.pl/live/molecure/RD-Day-en

 

Spotkanie będzie prowadzone w przeważającej części w języku angielskim, a także po polsku (zapewnione będzie symultaniczne tłumaczenie na język polski), z możliwością zadawania pytań zarówno w języku polskim, jak i angielskim.

 

Menadżerowie Molecure omówią postęp programów klinicznych oraz przybliżą platformę  deubikwitynazową oraz platformę mRNA, a zaproszeni eksperci zewnętrzni (Key Opinion Leaders) przedstawią wybrane aspekty związane z metodami stosowanymi do badania struktury RNA i oddziaływania z małocząsteczkowymi ligandami.

 

Program:

13:00-15:00

  • Plany rozwoju w 2024 r.
  • Programy OATD-01 i OATD-02 – 2024 rokiem badań klinicznych
  • Program DUBs – deubikwitynazy jako istotna grupa celów terapeutycznych w onkologii
  • Przyszłość platformy mRNA
  • “MoleCuring” – leczenie chorób poprzez wykorzystanie mechanizmu celowania w mRNA – metody identyfikacji związków – Joanna Sztuba-Solińska, PhD
  • Badanie struktury RNA za pomocą metod Termometrii DyRNA oraz mikroskopii krioelektronowej (cryo-EM) Jakub Nowak, PhD

Ok. 15:00-15:30

  • Sesja Q&A

 

Eksperci zewnętrzni (Key Opinion Leaders):

 

  • Dr Joanna Sztuba-Solińska

Wybitna specjalistka z zakresu badania mechanizmów rekombinacji RNA, od wielu lat zajmuje się badaniami nad strukturą i funkcją kodujących i niekodujących RNA, w tym m.in. w National Institutes of Health (National Cancer Institute, Frederick w USA), gdzie pracowała nad wyjaśnieniem zależności pomiędzy strukturą i funkcją wirusowych RNA, jak i identyfikacją drugo- i trzeciorzędowych interakcji motywów RNA, które modulują infekcje wirusowe. Obecnie pełni rolę Głównego Naukowca (Principal Investigator) w firmie Pfizer w Dziale Badań i Rozwoju Szczepionek.

 

  • Dr Jakub Nowak

Specjalista w dziedzinie biotechnologii i biologii molekularnej, posiadający bogate doświadczenie naukowe zdobyte na renomowanych uczelniach, takich jak Uniwersytet Jagielloński, Uniwersytet w Chicago oraz Uniwersytet w Edynburgu. Pracował jako naukowiec ds. aplikacji, specjalizując się w rozwijaniu i wspieraniu biofizycznych zastosowań dla interakcji biomolekularnych oraz stabilności w NanoTemper Technologies. W obecnie prowadzonych badaniach, w Małopolskim Centrum Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego, w Grupie Badawczej Max Planck w ramach projektu ERC, łączy wiedzę z dziedziny biofizyki i doświadczenie z RNA, aby opracować nowatorskie podejścia do charakteryzacji stabilności RNA przy użyciu najnowocześniejszych systemów analitycznych.

 

Prezenterzy Molecure S.A.:

 

  • Dr Marcin Szumowski – Chief Executive Officer, Prezes Zarządu
  • Dr Zbigniew Zasłona – Chief Scientific Officer, Członek Zarządu
  • Dr Samson Fung – Chief Medical Officer, Członek Zarządu

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Badanie 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą rozpocznie się w 1Q 2024 r. w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii, a po uzyskaniu zgody organów oceniających wniosek będzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

Molecure przygotowuje aktualizację wniosku o zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego II fazy dla kandydata klinicznego OATD-01 w krajach Unii Europejskiej i Norwegii

  • W obecnej procedurze zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01 wyraziły komisje etyczne w Grecji, Niemczech, Francji, Danii, Polsce oraz Norwegii
  • Odmowną decyzję dla badania wydał polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych (URLPL), a skutkiem braku zgody polskiego urzędu regulacyjnego jest, niezależnie od stanowisk pozostałych państw członkowskich zajętych w toku procedury, niemożliwość prowadzenia badania klinicznego w krajach, których wniosek dotyczył, ponieważ Polska została zgłoszona we wniosku jako państwo sprawozdawca;
  • Jedną z przyczyn odmowy wydania zgody na prowadzenie badania klinicznego był, w odniesieniu do Polski, rygorystyczny warunek dotyczący ograniczenia stopnia promieniowania (tj. dawki skutecznej promieniowania) w toku procedur medycznych wykonywanych w trakcie badania klinicznego, w szczególności badania obrazowego metodą PET/CT;
  • Molecure złoży niezwłocznie nowy wniosek o wydanie pozwolenia na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, wprowadzając przy tym odpowiednie zmiany, które pozwolą Spółce otrzymać zgody wszystkich urzędów regulacyjnych w wybranych przez Spółkę państwach członkowskich;
  • Molecure otrzymało zgodę amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) oraz Komisji Etycznej jak również brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01, które obecnie rozpoczyna się w USA i wkrótce w Wielkiej Brytanii;
  • W USA proces przygotowania badania klinicznego przebiega bez zakłóceń i Spółka finalizuje kontraktowanie ostatnich ośrodków.

 

Warszawa, 16 stycznia 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, niezwłocznie złoży nowy wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, ponieważ w ramach obecnie procedowanego wniosku polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych nie wydał zgody na rozpoczęcie badania przede wszystkim z uwagi na zastrzeżenia do parametrów metody diagnostycznej, która została wybrana przez Molecure na podstawie opinii wiodących pulmonologów w USA i w Europie, jako metodę diagnostyczną dla zakładanego punktu końcowego oceniającą skuteczność terapii. Polska we wniosku pełniła rolę państwa sprawozdawcy i zgodnie z procedurą uzyskiwania zgody na przeprowadzanie badań klinicznych w krajach Unii Europejskiej, brak zgody urzędu regulacyjnego państwa pełniącego rolę sprawozdawcy oznacza niemożliwość prowadzenia badania klinicznego w krajach europejskich, których wniosek dotyczył, nawet w przypadku potencjalnego wydania przez pozostałe kraje decyzji pozytywnych.

 

„Jesteśmy zaskoczeni i zawiedzeni, iż pomimo, że w toku oceny wniosku dokonaliśmy odpowiednich zmian w protokole badania i odnieśliśmy się do zastrzeżeń regulatora, otrzymaliśmy nieuzasadnione naukowo stanowisko polskiego urzędu regulacyjnego. Polska jest jedynym krajem w UE, w której obowiązuje tak restrykcyjne podejście do diagnostyki radiologicznej w badaniach klinicznych, co potwierdzają radiolodzy z czołowych ośrodków klinicznych na świecie. Według naszej wiedzy odmowa nie była spowodowana kwestiami bezpieczeństwa badanej substancji.

Jesteśmy przygotowani na jak najszybsze ponowne złożenie wniosku na przeprowadzenie na terytorium Unii Europejskiej i Norwegii badania klinicznego drugiej fazy dla OATD-01, z wykluczeniem polskich ośrodków klinicznych i pacjentów ze względu na ograniczenia prawne dotyczące diagnostyki obrazowej. Jest nam niezmiernie przykro, że polscy pacjenci cierpiący na sarkoidozę płucną, oczekujący nowych przełomowych terapii, mogą utracić szansę na udział w planowanym badaniu klinicznym. Nowy wniosek, po wyborze nowego Państwa sprawozdawcy, złożymy najszybciej jak to będzie możliwe. Jesteśmy zdeterminowani, aby jak najszybciej udostępnić pacjentom w Unii Europejskiej i na całym świecie opcję leczenia, która może być przełomem w terapii sarkoidozy. Niezależnie od procesu ponownego złożenia wniosku, jesteśmy na ostatnim etapie przygotowań do rozpoczęcia badania klinicznego OATD-01 w USA i Wielkiej Brytanii, na przeprowadzanie których otrzymaliśmy już zgody właściwych urzędów regulacyjnych. Podanie OATD-01 pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płuc w Stanach Zjednoczonych, a następnie na terenie Wielkiej Brytanii, planujemy niebawem” – komentuje Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych rozślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana w połowie 2025 roku.

Badanie ma ustalony innowacyjny główny punkt końcowy w zakresie skuteczności. Jest to poziom, do jakiego OATD-01 po okresie 12 tygodni dawkowania zredukuje zapalenie ziarniniakowe w miąższu płucnym, co zostanie ocenione na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT.

OATD-01 wykazał potencjał modyfikowania przebiegu choroby w badaniach przedklinicznych. Molecure uważa, że ta cząsteczka może stać się nowym standardem medycznym w leczeniu sarkoidozy płuc.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciw-włóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

 

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Badanie 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą rozpocznie się w 1Q 2024 r. w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii, a po uzyskaniu zgody organów oceniających wniosekbędzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

MOLECURE SA uzyskało dotację z Unii Europejskiej na projekt „Przełomowa usługa odkrywania nowych leków małocząsteczkowych celujących w mRNA dla nieuleczalnych chorób”

MOLECURE SA uzyskało dotację z Unii Europejskiej na projekt „Przełomowa usługa odkrywania nowych leków małocząsteczkowych celujących w mRNA dla nieuleczalnych chorób”. Umowa o dofinansowanie nr FENG.01.01-IP.02-1256/23 została podpisana 29.12.2023 r.

Przedmiotem Projektu jest opracowanie innowacyjnej usługi rewolucjonizującej proces odkrywania nowych leków. Możliwość identyfikacji związków zdolnych do wiązania z mRNA pozwoli na zahamowanie lub ograniczenie procesu syntezy białek chorobotwórczych, co może stworzyć zupełnie nowe podejście terapeutyczne w porównaniu do obecnie stosowanych metod. Rozwiązanie takie może być prawdziwym przełomem dla firm farmaceutycznych, dając jednocześnie nadzieję pacjentom z nieuleczalnymi dotąd chorobami, tj. choroby neurodegeneracyjne czy niektóre choroby nowotworowe lub rzadkie.

Zakres Projektu obejmuje badania przemysłowe (identyfikacja i weryfikacja związków małocząsteczkowych oddziałujących z wybranymi regionami mRNA – „hitów” oraz otrzymanie zaawansowanych związków o pożądanych parametrach fizykochemicznych i farmakologicznych – „leadów”) jak również prace rozwojowe (weryfikacja wyników i walidacja procesu potwierdzająca funkcjonalność rozwiązania).

Rezultatem Projektu będzie innowacyjna usługa umożliwiająca identyfikację związków o wysokim potencjale terapeutycznym, działających w oparciu o bezpośrednie oddziaływanie z ludzkim mRNA, co otwiera nowe perspektywy naukowe, kliniczne jednocześnie kreując nowy rynek. Opracowana usługa opierać się będzie na biologii strukturalnej mRNA, a w procesie projektowania potencjalnych leków oraz w analizie struktury i funkcji mRNA zostaną wykorzystane metody obliczeniowe i doświadczalne. Wdrożenie rezultatu Projektu nastąpi poprzez wprowadzenie do działalności Wnioskodawcy, który będzie świadczyć usługę podmiotom z branży bio-farmaceutycznej działającym zarówno na rynku globalnym, w tym w Polsce.

Zidentyfikowane i rozwinięte w ramach usługi związki małocząsteczkowe będą wykorzystywane przez bezpośrednich odbiorców do opracowywania leków na choroby, które obecnie nie mają skutecznej terapii lub uznawane są za nieuleczalne.

#FunduszeUE #FunduszeEuropejskie

Wartość projektu : 54 345 102,89 zł

Wysokość wkładu z Funduszy Europejskich: 32 577 350,53 zł

Sukces Molecure w rozwoju platformy mRNA

  • Molecure potwierdza skuteczność małych cząsteczek w hamowaniu translacji chorobotwórczych białek osiągając kluczowy kamień milowy w rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA
  • W badaniu in vitro w teście komórkowym (in vitro Proof-of-Concept, PoC) potwierdzone zostało zahamowanie translacji białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko
  • Etap PoC dla pierwszej cząsteczki rozwijanej w platformie mRNA stanowi dowód skuteczności strategii Molecure w zakresie identyfikacji związków wiążących mRNA o potencjale terapeutycznym
  • Osiągnięty sukces w rozwoju platformy mRNA zwiększa prawdopodobieństwo podpisania umowy o współpracy z partnerami działającymi w tym obszarze

Warszawa, 12 grudnia 2023 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz translację mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, potwierdziła w testach in vitro, że rozwijane przez nią w ramach platformy mRNA związki drobnocząsteczkowe łączą się z wybranym fragmentem mRNA oraz hamują translację białka, kodowanego przez to mRNA. Potwierdzenie mechanizmu zatrzymywania translacji patologicznego białka, w którym stopień zahamowania syntezy białek jest zależny od stężenia związku, stanowi ważny kamień milowy w rozwoju platformy mRNA oraz jest jednym z celów strategicznych Spółki na lata 2023-2025.

„Etapem wyjściowym badań naukowych w platformie mRNA była identyfikacja struktury regionu mRNA o wysokim potencjale wiązania związków drobnocząsteczkowych (ang. druggable regions). Po potwierdzeniu funkcjonalności tego regionu, wykonaliśmy modelowanie jego struktury trzeciorzędowej, niezbędny krok do przejścia do wirtualnego screeningu. Wiązanie najlepszych związków do fragmentu mRNA potwierdziliśmy metodami biofizycznymi. Zidentyfikowane związki, oddziałujące bezpośrednio z fragmentem mRNA, wykazały hamowanie translacji białka kodowanego przez dane mRNA – co jest naszym PoC dla pierwszego celu mRNA w rozwijanej platformie. To ogromny sukces naszych naukowców zaangażowanych w tak nowatorski projekt i jednoczesne potwierdzenie naszych ambitnych założeń dla rozwoju platformy. Kolejnym etapem będzie ocena możliwości dalszego przedklinicznego i potencjalnie klinicznego rozwoju programu. Spółka rozbudowuje także wewnętrzną ekspertyzę w zakresie identyfikowania nowych regionów mRNA, które mogą stanowić atrakcyjne cele terapeutyczne.” mówi dr Zbigniew Zasłona, Chief Scientific Officer i Członek Zarządu Molecure S.A.

„Jesteśmy dumni z osiągnięcia etapu in vitro PoC dla pierwszych cząsteczek rozwijanych w platformie mRNA. To efekt połączenia kreatywności, innowacyjnego podejścia i determinacji naszego zespołu w poszukiwaniu nowych cząsteczek z silnymi kompetencjami wewnętrznymi w zakresie projektowania leków z wykorzystaniem zaawansowanych metod cyfrowych. To jednocześnie potwierdzenie, że jesteśmy w czołówce światowej w obszarze leków celujących w mRNA, przełomowej technologii, która ma potencjał zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób, gdzie sama struktura białka uniemożliwia bezpośrednie oddziaływanie z małymi cząsteczkami (tzw. undruggable targets). Rozwój platformy mRNA stanowi, obok naszych dwóch programów klinicznych, jeden z priorytetów strategicznych Molecure, a założone w Strategii na lata 2023-2025 osiągnięcie w tym roku etapu in vitro proof-of-concept jest ważnym kamieniem milowym, który osiągnęliśmy w zakładanym terminie. Pozwoli nam to zintensyfikować rozmowy partneringowe i zwiększa prawdopodobieństwo nawiązania atrakcyjnej komercyjnie współpracy z dużym partnerem branżowym.” – mówi dr Marcin Szumowski, CEO i Prezes Zarządu Molecure S.A.

Model biznesowy Spółki w zakresie platformy mRNA zakłada hybrydowe podejście. Celem Molecure jest zarówno rozwój własnych projektów celujących w wewnętrznie wybrane atrakcyjne cele mRNA, jak i świadczenie usług dla zewnętrznych firm z sektora biofarmaceutycznego, polegających na walidacji wybranych przez zleceniodawcę fragmentów mRNA jako celu terapeutycznego. Takie podejście umożliwia partnering i dojście do fazy generowania przychodów już na wczesnym etapie optymalizacji związków aktywnych, czyli po osiągniętym in vitro PoC.

Molecure jest jedną z niewielu firm biotechnologicznych na świecie, które rozwijają leki małocząsteczkowe bezpośrednio oddziaływujące z celami mRNA.

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest w 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Molecure prezentuje wyniki finansowe za trzy kwartały 2023 roku oraz istotne osiągnięcia w programach badawczych

  • Zgoda amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) w leczeniu sarkoidozy płuc, podanie OATD-01 pierwszemu pacjentowi planowane jest przed końcem 2023 roku
  • Kontynuacja rekrutacji pacjentów do badania klinicznego fazy I OATD-02, pierwszego w swojej klasie podwójnego inhibitora arginazy rozwijanego w leczeniu nowotworów, pierwsze dane kliniczne oczekiwane są na początku 2024 roku
  • Sukces oferty publicznej (SPO) i pozyskanie około 50 mln PLN brutto na osiągnięcie istotnych kamieni milowych w rozwoju, będących katalizatorami wartości Spółki

 

Warszawa, 31 października 2023 – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport finansowy za trzeci kwartał 2023 roku. Raport jest dostępny na stronie: https://molecure.com/pl/informacje-dla-inwestorow/

 

„W 2023 r. dokonaliśmy istotnych postępów w sferze finansowej i operacyjnej, przeprowadzając z sukcesem ofertę publiczną akcji (SPO) przy znacznej nadsubskrypcji, dzięki której wraz z postępem badań będziemy mogli wygenerować  kolejne ważne dane dla realizacji potencjału naszego zrównoważonego pipeline przełomowych terapii.

Osiągnęliśmy również ważne kamienie milowe w rozwoju klinicznym, podając związek OATD-02 w I fazie badań pierwszemu pacjentowi onkologicznemu. Oczekujemy pierwszych danych klinicznych z tego badania w nadchodzących miesiącach. Dodatkowo przed końcem tego roku spodziewamy się podania OATD-01 pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płuc w badaniu fazy II rozpoczętym w USA.

Molecure wchodzi w bardzo pasjonujący etap rozwoju, z szeregiem istotnych kamieni milowych, budujących wartość Spółki, które powinny mieć miejsce już w najbliższych miesiącach. Również w perspektywie następnego roku z niecierpliwością oczekujemy wygenerowania kolejnych kluczowych danych, aby informować o postępach w rozwoju naszego zrównoważonego pipeline” – powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

 

 

Najważniejsze wydarzenia korporacyjne i operacyjne w 3Q 2023 oraz po dacie bilansu

Skuteczne przeprowadzenie oferty publicznej (SPO)

  • Molecure z sukcesem pozyskało z publicznej oferty akcji środki w wysokości około 50 mln PLN brutto od dotychczasowych i nowych akcjonariuszy,
  • Środki pozyskane z SPO i oczekiwane dotacje zostaną wykorzystane na sfinansowanie planów rozwoju Spółki i kontynuacji budowy zrównoważonego portfolio przełomowych terapii obejmujących leki pierwsze w swojej klasie, w tym na ukończenie badania fazy II leku OATD-01 w sarkoidozie i zakończenie badania klinicznego fazy I leku OATD-02 u pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia na dodatkowe wskazania i terapie skojarzone.

Zgoda amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla cząsteczki OATD-01

  • Molecure otrzymała od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) akceptację wniosku IND na przeprowadzenie na terenie Stanów Zjednoczonych badania klinicznego II fazy dla OATD-01. Planowane badanie fazy II typu proof-of-concept ma być pierwszym badaniem, które ma na celu podanie leku pacjentom cierpiących na sarkoidozę płuc i przewiduje się, że rozpocznie się w czwartym kwartale 2023 roku.
  • Molecure złożyło również do Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz Brytyjskiej Agencji Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) wnioski o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II na terenie Unii Europejskiej i Norwegii oraz Wielkiej Brytanii
  • Molecure podpisało umowę z firmą Simbec-Orion, wiodącym na świecie CRO (ang. Clinical Research Organization), które przeprowadzi badanie kliniczne OATD-01 dla Molecure. Badanie kliniczne fazy II będzie prowadzone w Stanach Zjednoczonych oraz w kilku krajach europejskich (w tym w Polsce) i zakłada włączenie do niego około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płuc.
  • W dniu 19 października 2023 roku Molecure otrzymało decyzję o pozytywnej ocenie wniosku Spółki o dofinansowaniu projektu rozwoju leków małocząsteczkowych bezpośrednio oddziaływujących z mRNA w ramach ścieżki SMART programu FENG (Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki). Rekomendowana kwota dofinansowania wynosi ok. 32,5 mln PLN przy całkowitym budżecie projektu ok. 51,5 mln PLN.

Podsumowanie danych finansowych za okres 1-3Q 2023

  • Przychody operacyjne w wysokości 1,3 mln PLN, porównywalne r/r
  • Koszty operacyjne wyniosły 16,3 mln PLN, co stanowi wzrost o 4,3 mln PLN, przede wszystkim w związku z wzrostem kosztów badań w miarę postępu w rozwoju portfolio spółki, wyższymi wynagrodzeniami oraz kosztów usług obcych
  • Strata netto w okresie 1-3Q 2023 roku wyniosła 11,5 mln PLN w porównaniu do straty netto w wysokości 9,4 mln PLN w tym samym okresie 2022 roku
  • Na dzień 30 września 2023 roku Molecure dysponowało środkami pieniężnymi w wysokości blisko 85 mln PLN

 

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest w 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

Molecure ogłasza wyniki finansowe za pierwsze półrocze 2023 – istotny postęp w programach badawczych, aktualizacja Strategii na lata 2023-2025 i dobra pozycja finansowa impulsem dla dalszego rozwoju Spółki

  • Aktualizacja strategii Molecure na lata 2023-2025 opartej na rozwoju zdywersyfikowanego – zarówno pod kątem poziomu zaawansowania, jak i technologii oraz obszarów terapeutycznych – portfolio innowacyjnych projektów badawczych o potencjale przełomowych terapii na nieuleczalne choroby
  • Podanie pierwszemu pacjentowi OATD-02, innowacyjnego, pierwszego w swojej klasie podwójnego inhibitora arginazy rozwijanego w leczeniu nowotworów, w I fazie badań klinicznych
  • Otrzymanie zgody amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1)
  • Złożenie wniosków do Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz Brytyjskiej Agencji Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) w celu przeprowadzenia badań klinicznych fazy II dla OATD-01
  • Zakończona z sukcesem oferta publiczna (SPO) akcji serii H o wartości około 50 mln PLN brutto
  • Środki pozyskane z emisji akcji posłużą osiągnięciu istotnych kamieni milowych w rozwoju Spółki, będących katalizatorami wartości

 

Warszawa, 29 września 2023 – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport finansowy za pierwsze półrocze 2023 roku. Raport jest dostępny na stronie: https://molecure.com/pl/informacje-dla-inwestorow/

 

„Wiele wydarzeń tego roku było kluczowych dla dalszego rozwoju Molecure. W czerwcu ogłosiliśmy zaktualizowaną Strategię na lata 2023-2025, której realizacja pozwoli nam kontynuować budowanie wartości Spółki. W lipcu w trudnym i wymagającym otoczeniu rynkowym pozyskaliśmy środki finansowe z emisji akcji, co było istotnym osiągnięciem i wzmocniło pozycję Molecure jako jakościowej firmy biotechnologicznej na etapie klinicznym. Dokonaliśmy znacznych postępów w rozwoju portfolio własnych projektów, pierwszych w swojej klasie. W ciągu tego roku osiągnęliśmy kluczowe kamienie milowe, w tym podanie OATD-02 pierwszemu pacjentowi onkologicznemu w badaniu klinicznym fazy I oraz uzyskanie zgody FDA na rozpoczęcie badań klinicznych OATD-01 w Stanach Zjednoczonych.”

„Awansując dwa programy kliniczne do etapu badań z udziałem pacjentów, wchodzimy w nowy i fascynujący rozdział w rozwoju Spółki. Bardzo dziękuję naszym Akcjonariuszom za zaufanie oraz całemu zespołowi Molecure za zaangażowanie i niezłomne dążenie do poprawy jakości życia pacjentów. Czekamy z niecierpliwością na pierwsze wyniki badań klinicznych oraz kolejne kamienie milowe w rozwoju naszego zrównoważonego pipeline, prowadzące do sukcesu komercyjnego w postaci umów partneringowych” – powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Prezentacja dla inwestorów

Prezentacja Spółki dla inwestorów odbędzie się 3 października 2023 r., o godzinie 14:00 w formule spotkania online, pod linkiem: https://livingmedia.com.pl/live/molecure/2Q2023-pl

Spotkanie będzie prowadzone głównie w języku polskim oraz częściowo w języku angielskim wraz z zapewnionym tłumaczeniem symultanicznym. Przewidywany czas spotkania to ok. 90 minut.

 

Najważniejsze wydarzenia korporacyjne i operacyjne w 1H 2023 oraz po dacie bilansu

  • Osiągnięcie znaczącego postępu w rozwoju klinicznym OATD-02, doustnego, silnego i selektywnego inhibitora arginazy (ARG1 i ARG2) pierwszego w swojej klasie, w terapiach nowotworów
  • W marcu 2023 roku podanie OATD-02 pierwszemu pacjentowi onkologicznemu w ramach badania klinicznego fazy I, mającej na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności OATD-02 u pacjentów z zaawansowanymi i/lub przerzutowymi guzami litymi
  • Pierwsze dane kliniczne z fazy “first in human” oczekiwane są pod koniec 2023 roku
  • Publikacja naukowa w „Molecular Cancer Therapeutics”, wydawanym przez Amerykańskie Stowarzyszenie Badań nad Rakiem (American Association of Cancer Research), pt. „Inhibitor arginazy 1/2 OATD-02: od odkrycia do pierwszego zastosowania u ludzi w immunoterapii przeciwnowotworowej”. Publikacja dostępna pod tym linkiem.
  • Ogłoszenie w czerwcu br. aktualizacji Strategii na lata 2023-2025. Głównymi celami strategicznymi Spółki w obszarze R&D oraz rozwoju biznesu są:

–  Kontynuacja intensywnego rozwoju klinicznego dwóch kluczowych projektów: ukończenie badania fazy II dla OATD-01 w sarkoidozie oraz ukończenie badania klinicznego fazy I dla OATD-02 z udziałem pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia od dodatkowe wskazania i terapie łączone

–  Dalszy rozwój projektów będących na wczesnym etapie przedklinicznym, w tym wyłonienie 1-2 zaawansowanych związków wiodących (kandydatów do rozwoju przedklinicznego) oraz wprowadzenie kolejnego programu do etapu badań klinicznych

–   Przyspieszenie rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA, w tym osiągnięcie in vitro PoC oraz wytypowanie cząsteczek wiodących

–   Zwiększenie efektywności procesów odkrywania nowych leków (poprzez redukcję czasu i kosztów oraz obniżenie ryzyka niepowodzenia) dzięki inwestycjom w technologię uczenia maszynowego i generatywnej sztucznej inteligencji (GenAI)

–  Zawarcie co najmniej 1 umowy partneringowej o wysokiej wartości dla co najmniej jednego projektu w fazie klinicznej, a także nawiązanie szeregu współprac komercyjnych, w tym typu profit-sharing, dla programów na wcześniejszym etapie rozwoju

Łączne wydatki inwestycyjne na realizację założonych celów w Strategii na okres od połowy 2023 do końca 2025 roku zostały określone na około 250 mln PLN.

 

  • W lipcu Molecure z sukcesem pozyskało środki finansowe w wysokości około 50 mln PLN brutto z przeprowadzonej oferty publicznej (SPO) akcji serii H
  • Pozyskane środki wraz ze spodziewanymi grantami zostaną wykorzystane do finansowania realizacji planów rozwoju Spółki i kontynuacji budowy zrównoważonego portfolio programów badawczych dla przełomowych terapii, w tym zakończenie badania fazy II dla OATD-01 w sarkoidozie oraz zakończenie badania klinicznego fazy I dla OATD-02 u pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia na dodatkowe wskazania i terapie skojarzone
  • Osiągamy istotny postęp w rozwoju OATD-01:

– W lipcu br. Molecure otrzymało akceptację wniosku IND (ang. Investigational New Drug, IND) od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) dla OATD-01, co umożliwi rozpoczęcie badań klinicznych fazy II w Stanach Zjednoczonych. W badaniu fazy II, którego rozpoczęcie zaplanowano na czwarty kwartał 2023 roku, wezmą udział pacjenci cierpiący na sarkoidozę płucną

–  Molecure złożyło również do Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz Brytyjskiej Agencji Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) wnioski o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II na terenie Unii Europejskiej i Norwegii oraz Wielkiej Brytanii

–  Molecure podpisało umowę z firmą Simbec-Orion, wiodącym na świecie CRO (ang. Clinical Research Organisation), która przeprowadzi badanie kliniczne OATD-01 dla Molecure. Badanie kliniczne fazy II będzie prowadzone w Stanach Zjednoczonych oraz w Europie (w tym w Polsce) i zakłada włączenie do niego około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płuc.

Kluczowe zmiany organizacyjne w kontekście kolejnej istotnej fazy wzrostu i zaawansowania rozwoju klinicznego.

  • Powołanie dr Samsona Funga – Chief Medical Officer do Zarządu Spółki w celu wsparcia rozwoju klinicznego OATD-01 i OATD-02
  • Dr Zbigniew Zasłona został awansowany na stanowisko Chief Scientific Officer z poprzedniej funkcji VP Research Biology. Dr Zasłona pozostaje Członkiem Zarządu Molecure.

 

Podsumowanie danych finansowych za pierwsze półrocze 2023:

  • Przychody operacyjne w wysokości 1,0 mln PLN, porównywalne r/r
  • Koszty operacyjne wyniosły 10,9 mln PLN, co stanowi wzrost o 2,2 mln PLN, przede wszystkim w związku z wzrostem kosztów badań w miarę postępu w rozwoju portfolio spółki, wyższymi wynagrodzeniami oraz kosztów usług obcych
  • Strata netto w 1H 2023 roku wyniosła 7,4 mln PLN w porównaniu do straty netto w wysokości 7,1 mln PLN w pierwszym półroczu 2022 roku
  • Na dzień 30 czerwca 2023 roku Molecure dysponowało środkami pieniężnymi w wysokości blisko 50 mln PLN
  • Na dzień publikacji sprawozdania za 1H 2023 (29 września) stan gotówki Spółki wynosił ok. 85 mln PLN, uwzględniając środki pozyskane z niedawno przeprowadzonej oferty publicznej

 

 

 

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest w 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

Zaproszenie na spotkanie inwestorskie 3 października 2023 roku, godz. 14:00

Zapraszamy na spotkanie poświęcone omówieniu sytuacji operacyjno-finansowej Spółki w 1H 2023, w tym prezentacji postępów w prowadzonych programach badawczych, a także planów rozwoju na kolejne kwartały.

Spotkanie będzie prowadzone głównie w języku polskim oraz częściowo w języku angielskim wraz z zapewnionym tłumaczeniem symultanicznym. Przewidywany czas spotkania to ok. 90 minut.

W spotkaniu wezmą udział: 

  • dr Marcin Szumowski – Chief Executive Officer, Prezes Zarządu
  • dr Samson Fung – Chief Medical Officer, Członek Zarządu
  • dr Zbigniew Zasłona – Chief Scientific Officer, Członek Zarządu
  • Sławomir Broniarek – Chief Financial Officer, Członek Zarządu

_____

data: 3 października 2023 (wtorek)
godzina: 14:00

 Link do rejestracji (z możliwością zadawania pytań pisemnie): https://livingmedia.com.pl/live/molecure/2Q2023-pl

_____

Ważne informacje techniczne:

Dla zapewnienia bezproblemowego przebiegu wydarzenia zalecamy korzystać z:

  • Aktualnej wersji przeglądarki z włączoną obsługą javascript
  • Otwartych portów internetowych: 1935, 80, 443, 53
  • Łącza internetowego o minimalnej faktycznej przepustowości 4Mbps

 

Problemy techniczne prosimy zgłaszać na adres: wsparcie@livingmedia.pl lub k.tadeusiak@molecure.com

Molecure składa do Europejskiej Agencji Leków (EMA) wniosek o zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego II fazy w Unii Europejskiej i Norwegii dla kandydata klinicznego OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płuc

  • OATD-01 jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem chitotriozydazy 1 (CHIT1) o potencjale modyfikującym przebieg choroby w sarkoidozie i innych śródmiąższowych chorobach płuc
  • W lipcu 2023 Molecure otrzymała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) „zielone światło” na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01 w USA
  • We wrześniu Centralna Amerykańska Komisja Bioetyczna (Central Institutional Review Board) pozytywnie rozpatrzyła złożony przez Spółkę wniosek o przeprowadzanie badania klinicznego II fazy OATD-01, co umożliwia kwalifikację ośrodków przeprowadzających badanie kliniczne w USA
  • Zgoda EMA umożliwi przeprowadzenie badania klinicznego OATD-01 w ośrodkach na terenie Unii Europejskiej, w tym w kilku ośrodkach w Polsce, oraz w Norwegii

Warszawa, 8 września 2023 roku – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, złożyła do Europejskiej Agencji Leków (EMA) wniosek o zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego drugiej fazy dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie i potencjalnie modyfikującego przebieg choroby inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1). Zatwierdzenie wniosku przez EMA umożliwi Molecure rozpoczęcie na terenie Unii Europejskiej i Norwegii badania klinicznego fazy II w celu oceny skuteczności OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płuc.

„Zgodnie z zapowiedziami złożyliśmy wniosek do EMA i zrealizowaliśmy kolejny ważny krok, przybliżający nas do rozpoczęcia badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w Europie. Unia Europejska oraz Wielka Brytania – po USA – stanowią największe regulowane rynki, na których zamierzamy przeprowadzić badanie kliniczne dla naszego innowacyjnego inhibitora CHIT1. W najbliższym czasie planujemy złożyć wniosek do regulatora w Wielkiej Brytanii o zgodę na przeprowadzanie badania klinicznego OATD-01. Podanie leku pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płucną zaplanowane jest na początek IV kw. 2023 r. Badanie rozpoczniemy w USA, gdzie w lipcu tego roku uzyskaliśmy już od FDA zgodę na jego przeprowadzenie. Mamy także zgodę amerykańskiej komisji bioetycznej i teraz możemy kwalifikować na terenie Stanów Zjednoczonych ośrodki medyczne, w których badanie zostanie przeprowadzone. Rozwój kliniczny naszego wiodącego programu wchodzi w bardzo ważny etap „proof-of-concept in human”. Protokół tego badania zyskał szeroką aprobatę wśród wybitnych specjalistów z zakresu chorób płuc. Ukończenie badania wraz z raportem końcowym przewidujemy na połowę 2025 r. Jestem przekonany, że OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płucnej. Jest to kolejny krok w realizacji naszej misji – poprawy zdrowia i jakości życia pacjentów, zmagających się z nieuleczalnymi chorobami. Wierzymy, że nasz lek pozwoli na odmianę losu pacjentów z sarkoidozą płuc” – powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, ujawnienie ostatecznych rozślepionych wyników po jego ukończeniu jest przewidziane na I połowę 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności został ustalony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. W połowie badania, tj. dla około 50 pacjentów zaplanowane jest rozślepienie badania (tzw. intermediate checkpoint) w celu jego oceny statystycznej i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów – powinno to nastąpić w pierwszej połowie 2024 roku.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy pro-zapalne i pro-włóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciw-włóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciw-włóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest na początku 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

This site is registered on wpml.org as a development site.