Dawkowanie pierwszego pacjenta w badaniu klinicznym II fazy OATD-01 (KITE) w leczeniu sarkoidozy płuc

• OATD-01 to innowacyjny, pierwszy w swojej klasie inhibitor chitynazy do leczenia sarkoidozy i innych chorób, w których przewlekły stan zapalny prowadzi do przebudowy tkanek i zwłóknienia
• W badaniu klinicznym fazy II (badanie KITE) pacjenci przez 12 tygodni będą codziennie przyjmować doustnie dawkę 25 mg OATD-01 lub placebo (w postaci tabletki)
• Podwójnie zaślepione badanie z randomizacją, kontrolowane placebo ma na celu określenie skuteczności klinicznej, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz bezpieczeństwa OATD-01
• Faza II badania będzie prowadzona na terenie Wielkiej Brytanii, USA, Unii Europejskiej oraz Norwegii i obejmie około 100 pacjentów
• OATD-01 jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem chitotriozydazy 1 (CHIT1) o potencjale modyfikacji przebiegu choroby w sarkoidozie i innych śródmiąższowych chorobach płuc

Warszawa, 22 marca 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz translację mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, rozpoczęła badanie kliniczne, w którym OATD-01 jest podawany pacjentom z aktywną sarkoidozą płucną w ramach fazy II badania klinicznego (etap proof-of-concept in human). Pierwsze na świecie podanie pacjentowi inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) lub placebo, nastąpiło w szpitalu Royal Infirmary w Edynburgu. W ramach badania pacjenci będą przez 12 tygodni przyjmować codziennie stałą dawkę 25 mg OATD-01 lub placebo w postaci tabletek. Bezpieczeństwo pacjentów będzie regularnie monitorowanie poprzez badania laboratoryjne, badania neurologiczne oraz EKG i spirometrię.

Badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest zaprojektowane jako badanie wieloośrodkowe z randomizacją, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności doustnego inhibitora CHIT1 (OATD-01) u około 100 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną, w tym u pacjentów zarówno objętych wcześniej innymi terapiami, jak i dotychczas nieleczonych. Badanie obejmie około 20-30 ośrodków na terenie USA, Unii Europejskiej, Norwegii i Wielkiej Brytanii. Za organizację i kompleksowe przeprowadzenie badania odpowiada renomowane CRO (ang. Contract Research Organization) Simbec Orion.

„Pierwsze podanie leku OATD-01 pacjentowi z sarkoidozą płuc to realizacja naszej misji skoncentrowanej na niesieniu pomocy i odmianie losu pacjentów cierpiących na nieuleczalne choroby poprzez rozwój terapii i możliwość zaoferowania im nowych opcji leczenia. Rozpoczęta w Wielkiej Brytanii druga faza badania z udziałem pacjentów z aktywną chorobą, czyli etap „proof-of-concept in human”, to istotny kamień milowy w rozwoju klinicznym naszego wiodącego programu. To moment przełomowy również ze względu na fakt, że po raz pierwszy pacjentom oferujemy podanie inhibitora chitotriozydazy 1. Molecure jest pionierem i globalnym liderem w opracowaniu terapii opartych o mechanizm blokowania aktywności chitynaz. Badanie „PoC in human” jest kluczowe dla walidacji tego podejścia terapeutycznego, ponieważ istnieje całe spektrum chorób, których rozwój związany jest z podobnymi mechanizmami molekularnymi. Badanie przeprowadzimy na terenie Stanów Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Norwegii oraz  w krajach Unii Europejskiej, po uzyskaniu zgód od właściwych dla danych państw UE regulatorów. Wyniki tych badań będą miały strategiczne znaczenie dla dalszego budowania wartości i komercjalizacji OATD-01, dlatego z niecierpliwością oczekujemy na rezultaty badań w 2025 roku” – powiedział dr Marcin Szumowski, Chief Executive Officer i Prezes Zarządu Molecure S.A.

W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana na koniec 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności terapii został uzgodniony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podawanie OATD-01 mierzona stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Po ukończeniu pełnego dawkowania wraz z okresem obserwacji przez około 50 pacjentów zaplanowana jest analiza cząstkowa (tzw. intermediate checkpoint) w celu oceny statystycznej wyników przez niezależny komitet i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów.

„Jesteśmy bardzo dumni z pierwszego podania pacjentowi w badaniu klinicznym KITE. W szerokim spektrum badań przedklinicznych potwierdziliśmy ogromny potencjał OATD-01, który może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. W badaniach klinicznych 1 fazy z udziałem 129 zdrowych ochotników potwierdziliśmy z kolei dobry profil bezpieczeństwa OATD-01 oraz zdolność związku do skutecznego blokowania chitynaz. W drugiej fazie badania chcemy wykazać, że blokowanie chitynaz u pacjentów ma efekt terapeutyczny i hamuje procesy zapalne. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest zatrzymanie lub odwrócenie postępu choroby oraz uszkodzeń płuc ocenione na podstawie skali redukcji zapalenia ziarniniakowego. Celem terapii jest także złagodzenie symptomów choroby rozumiane jako poprawa funkcji płuc, mierzona zmianą tzw. pojemności życiowej płuc (FVC, Forced Vital Capacity) oraz poprawa jakości życia i odejście od stosowania kortykosteroidów – powiedział dr Samson Fung, Chief Medical Officer i Członek Zarządu Molecure S.A.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciwwłóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

 

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Badanie 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą rozpoczęło się w 4Q 2023 r. w Stanach Zjednoczonych oraz Wielkiej Brytanii i będzie kontynuowane również na terenie UE i Norwegii, po zyskaniu stosownej zgody regulatorów.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl