Projekt OncoArendi Therapeutics dotyczący rozwoju cząsteczki OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą zakwalifikowany do dofinansowania z NCBR.

Spółka OncoArendi Therapeutics otrzymała w dniu 7 listopada 2019 r. informację o rekomendacji dofinansowania przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) projektu „Rozwój przedkliniczny i kliniczny kandydata na lek OATD-01, do stosowania u pacjentów z sarkoidozą”. Wniosek o dofinansowanie projektu został złożony przez Spółkę w ramach konkursu „Ścieżka dla Mazowsza”, finansowanego ze środków krajowych i znalazł się na 11 miejscu na liście projektów rekomendowanych do dofinansowania.

Całkowity koszt projektu ma wynieść 34 633 291,00 zł, natomiast kwota wnioskowanego dofinansowania to 22 394 791,69 zł.

Głównym celem projektu „Rozwój przedkliniczny i kliniczny kandydata na lek OATD-01, do stosowania u pacjentów z sarkoidozą” jest potwierdzenie bezpieczeństwa i wykazanie wstępnego efektu leczniczego przy podaniu wzrastających dawek pacjentom z sarkoidozą.

Sarkoidoza jest chorobą rzadką i stanowi globalnie niezaspokojoną potrzebę kliniczną. Obecnie na sarkoidozę cierpi ok. 1,3 mln pacjentów na świecie. OATD-01 blokujący selektywnie dwa enzymy chitynazy (CHIT1 – chitotriozydazę 1 i AMCase – kwaśną chitynazę ssaczą) wykazał bezpieczeństwo i wstępną skuteczność w leczeniu sarkoidozy w modelach zwierzęcych. Docelowy lek oparty o OATD-01 ma charakteryzować się wysokim poziomem bezpieczeństwa, a jego efekt terapeutyczny będzie oparty o nowy mechanizm działania – blokowanie białka CHIT1, które wydaje się odgrywać istotną rolę w patogenezie sarkoidozy.

Badanie kliniczne fazy IIa OATD-01 zostanie przeprowadzone na małej grupie pacjentów z rozpoznaniem sarkoidozy. Celem badania będzie potwierdzenie bezpieczeństwa i tolerancji podania rozwijanego leku, monitorowanie zmian biomarkerów postępu choroby oraz wstępne wykazanie skuteczności terapeutycznej kandydata na lek.