Molecure zawiera umowę na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla swojej flagowej cząsteczki OATD-01, wykonując kolejny istotny krok w rozwoju tego programu

• Umowa z Simbec-Orion obejmuje zorganizowanie i kompleksowe przeprowadzenie badania klinicznego fazy II typu proof-of-concept u pacjentów z sarkoidozą płuc
• Rozpoczęcie fazy II OATD-01 w ramach wieloośrodkowego i międzynarodowego (w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej) badania klinicznego zaplanowane jest na 4Q 2023 r.
• OATD-01 jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem chitotriozydazy 1 (CHIT1), modulującym funkcję makrofagów, z szerokim potencjałem terapeutycznym w leczeniu chorób zapalnych i włóknieniowych
• Molecure w czerwcu 2023 r. złożyło wniosek IND do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) na przeprowadzenie badania fazy II w Stanach Zjednoczonych
• Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc

Warszawa, 3 lipca 2023 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, poinformowała o zawarciu z firmą Orion Sante Sarl (Simbec-Orion) z siedzibą we Francji umowy na zorganizowanie i kompleksowe przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01.

Badanie fazy II OATD-01 zostanie przeprowadzone w ośrodkach w Stanach Zjednoczonych i w kilku krajach Unii Europejskiej. Faza II zaplanowana jest jako podwójnie zaślepione, z kontrolą placebo, badanie kliniczne ze stałą dawką związku OATD-01 podawanego raz dziennie przez 12 tygodni. Celem badania jest określenie skuteczności klinicznej, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz bezpieczeństwa OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. Wartość umowy z Simbec-Orion wynosi ok. 10,1 mln EUR, co stanowi równowartość ok. 45 mln zł (wg średniego kursu wymiany walut NBP opublikowanej w dniu 3 lipca 2023 roku, tj. 4,43 zł).

Podpisanie umowy z doświadczonym, międzynarodowym CRO Simbec-Orion, to kolejny ważny krok w ciągu ostatnich dni w kierunku uruchomienia badania II fazy u chorych na sarkoidozę dla cząsteczki OATD-01. Niedawno informowaliśmy o złożeniu aplikacji IND dla tego badania do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), co było poprzedzone spotkaniem z regulatorem w celu skonsultowania dokumentacji i planu badania klinicznego, w tym jego innowacyjnych punktów końcowych. Dostarczyliśmy do FDA ponad 20.000 stron dokumentacji z przeprowadzonych dotychczas badań przedklinicznych oraz z ukończonej w 2020 r. I fazy badania. W najbliższym czasie, w ramach europejskiej procedury centralnej, będziemy składać analogiczny wniosek o zgodę na badanie kliniczne do EMA. Przewidujemy, że włączenie pierwszego pacjenta do badania nastąpi na początku 4Q 2023 r. Badanie obejmie około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną w Stanach Zjednoczonych i w Europie, w tym w Polsce. Ta faza badań klinicznych, tzw. faza „proof-of-concept in human”, jest kluczowa dla walidacji platformy chitynazowej, ponieważ jest to pierwsze na świecie podanie pacjentom związku będącego inhibitorem chitynazy. Pozytywne wyniki tej fazy mogą otworzyć drogę do wielu innych wskazań, stanowiących istotne w skali globalnej niezaspokojone potrzeby medyczne, jak np. inne choroby śródmiąższowe płuc lub niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH), w których podobne mechanizmy molekularne prowadzą do rozwoju choroby – mówi Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Sarkoidoza jest rzadką, jednak bardzo uciążliwą chorobą, istotnie obniżającą jakość życia i w niektórych przypadkach prowadzi do śmierci pacjentów. Nadal stanowi niezaspokojoną potrzebę kliniczną, a potrzeby pacjentów na nią cierpiących są często pomijane. Dlatego jesteśmy zdeterminowani, aby jak najszybciej rozpocząć to badanie, wierząc, że OATD-01 może odegrać istotną rolę w niesieniu pomocy pacjentom, nie tylko dzięki złagodzeniu jej objawów, ale także poprawiając jakość życia i potencjalnie zatrzymując postęp choroby. Nasz innowacyjny związek OATD-01, poprzez blokowanie chitotriozydazy 1, jest pierwszym na świecie, potencjalnym lekiem wykorzystującym ten mechanizm modyfikowania funkcji makrofagów. Zaplanowane przez nas badanie zawiera innowacyjny, skonsultowany z amerykańską FDA w ramach pre-IND meeting, główny punkt końcowy skuteczności. Jest nim odpowiedź na 12-tygodniowe podanie OATD-01, weryfikowana za pomocą badania obrazowego z wykorzystaniem technologii PET/CT, redukcja wielkości
i liczby ziarniniaków w płucach pacjentów. Plan badania, w tym kryteria rekrutacji i jego punkty końcowe, przygotowaliśmy we współpracy z wybitnymi międzynarodowymi specjalistami w zakresie chorób włóknieniowych i chorób płuc. Liczymy, że dzięki naszej najbardziej zaawansowanej cząsteczce już wkrótce będziemy mogli nieść pomoc pacjentom z sarkoidozą, realizując naszą misję – mówi dr Samson Fung, MD, Chief Medical Officer i Członek Zarządu Molecure S.A.

 

Firma Simbec-Orion została wybrana w ramach konkursu prowadzonego przez Molecure w oparciu o zasadę konkurencyjności.

 

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciwwłóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest
w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania
i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy
w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza
i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest na początku 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się
z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA