Molecure składa wniosek IND (Investigational New Drug) do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) na badanie kliniczne fazy 2 swojego głównego kandydata klinicznego OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płuc

• OATD-01 jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem chitotriozydazy 1 (CHIT1) o potencjale modyfikującym przebieg choroby w sarkoidozie i innych śródmiąższowych chorobach płuc
• Zatwierdzenie IND otworzy Spółce drogę do rozpoczęcia badań w Stanach Zjednoczonych jako drugiej firmie biotechnologicznej z Polski

Warszawa, 22 czerwca 2023 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, ogłosiła, że złożyła do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) zgłoszenie nowego badanego leku do badania klinicznego drugiej fazy (ang. Investigational New Drug, IND) dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie i potencjalnie modyfikującego przebieg choroby inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1). Zatwierdzenie IND umożliwiłoby Molecure rozpoczęcie międzynarodowego badania fazy 2 w celu oceny OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płuc.

„Dzisiejsze złożenie wniosku IND dla najbardziej zaawansowanej w pipeline Molecure cząsteczki OATD-01 jest kolejnym wielkim krokiem w kierunku ratowana życia i zdrowia pacjentów z chorobami, dla których obecnie brakuje skutecznych terapii.” – powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A. „Aktualnie nie ma zatwierdzonych terapii w leczeniu sarkoidozy, a często stosowane sterydy, mają poważne skutki uboczne i zapewniają jedynie krótkoterminowe korzyści przy niewielkich dowodach na ich przedłużoną skuteczność terapeutyczną. W rezultacie istnieje duże zapotrzebowanie na lepsze metody leczenia, które mogą zapobiegać postępowi choroby bez istotnych działań niepożądanych. Wierzymy, że OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. Z niecierpliwością i dużym entuzjazmem oczekujemy na rozpoczęcie tego globalnego, wieloośrodkowego badania fazy 2 dla innowacyjnego leku w Stanach Zjednoczonych. Będziemy drugą firmą w historii polskiej biotechnologii, której udało się osiągnąć tak zaawansowany etap rozwoju.”

Samson Fung, Członek Zarządu i Chief Medical Officer Molecure dodaje: „Zgłoszenie IND przybliża nas do możliwości zaoferowania pacjentom z sarkoidozą, których potrzeby są często pomijane, nowych opcji leczenia. Jesteśmy dumni z perspektywy rozpoczęcia badania klinicznego fazy 2 dla OATD-01, wierząc, że nasza wysoce obiecująca cząsteczka może odegrać istotną rolę w leczeniu tej rzadkiej choroby, nie tylko dzięki złagodzeniu jej objawów, ale także poprawiając jakość życia i potencjalnie zatrzymując postęp choroby. Przewidujemy rozpoczęcie badania fazy 2 u pacjentów w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej w IV kwartale bieżącego roku. Faza 2 dla OATD-01 według założeń będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania będziemy mogli podać jego ostatecznie rozślepione wyniki po jego ukończeniu, co jest przewidziane na I połowę 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności ustaliliśmy innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Ten punkt końcowy uzgodniliśmy z FDA w ramach tzw. procedury pre-IND meeting. Jesteśmy bardzo usatysfakcjonowani możliwością kontynuacji naszej misji przyczyniania się do poprawy jakości życia i zdrowia pacjentów z sarkoidozą na całym świecie.”

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciwwłóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

 

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

 

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest w 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA