Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) daje „zielone światło” dla rozpoczęcia II fazy badania klinicznego OATD-01, flagowego programu Molecure

  • Molecure ma otwartą drogę do rozpoczęcia badania klinicznego w Stanach Zjednoczonych, będzie to badanie typu „proof-of-concept in human” – pierwsze na świecie podanie OATD-01 pacjentom z sarkoidozą płuc
  • W najbliższych tygodniach Molecure złoży wniosek do Europejskiej Agencji Leków (EMA) o zgodę na rozpoczęcie badania II fazy klinicznej OATD-01 w Unii Europejskiej
  • OATD-01 jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem chitotriozydazy 1 (CHIT1) o potencjale modyfikującym przebieg choroby w sarkoidozie i innych śródmiąższowych chorobach płuc

Warszawa, 22 lipca 2023 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, otrzymała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) akceptację wniosku IND (ang. Investigational New Drug) na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie i potencjalnie modyfikującego przebieg choroby inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1). Oznacza to, że Molecure może rozpocząć badanie kliniczne drugiej fazy dla OATD-01 – podanie leku pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płucną zaplanowane jest na początek IV kw. 2023.

„Z ogromną radością dzielimy się bardzo dobrą informacją dla nas, a także wszystkich pacjentów, którzy czekają na skuteczną terapię w leczeniu sarkoidozy. Tym samym otwieramy kolejny rozdział w klinicznym rozwoju naszego wiodącego programu, który wejdzie w bardzo ważny etap badania typu „proof-of-concept in human”, czyli podania OATD-01 pacjentom z sarkoidozą płuc. Cząsteczka ta poprzez modulację funkcji makrofagów ma potencjał do leczenia szeregu chorób zapalnych i włóknieniowych, co potwierdziliśmy wcześniej w szerokim spektrum badań przedklinicznych. Badanie „PoC in human” jest kluczowe dla walidacji platformy chitynazowej, ponieważ istnieje całe spektrum chorób, których rozwój związany jest z podobnymi mechanizmami molekularnymi. W najbliższych tygodniach zamierzamy także złożyć do Europejskiej Agencji Leków (EMA) wniosek o zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego II fazy OATD-01 na terenie Unii Europejskiej, w tym w Polsce. Ukończenie tego wieloośrodkowego badania realizowanego w USA i w UE, wraz z raportem końcowym, przewidujemy na połowę 2025 r.” – powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

„Jesteśmy bardzo zadowoleni z tempa procesu w FDA, naszą aplikację IND złożyliśmy 22 czerwca br. i całą procedurę przeszliśmy bardzo sprawnie, co świadczy o wysokiej jakości naszych badań i dokumentacji. W ostatnich miesiącach bardzo aktywnie budowaliśmy międzynarodową widoczność naszego badania klinicznego, nawiązując relacje z wybitnymi klinicystami i specjalistami w zakresie chorób płuc, w tym sarkoidozy, a także fundacjami i organizacjami zrzeszającymi i niosącymi pomoc pacjentom, zmagającym się z tą trudną i istotnie obniżającą jakość życia chorobą. Zespół Molecure uczestniczył ponadto w licznych konferencjach i seminariach, jak np. WASOG, największej międzynarodowej konferencji dotyczącej sarkoidozy i innych chorób ziarniniakowych, gdzie prezentował potencjał innowacyjnej terapii OATD-01, spotykając się z uznaniem globalnych liderów opinii. Liczymy, że te działania przełożą się pozytywnie zarówno na tempo inicjowania ośrodków klinicznych w USA i w UE, jak i rekrutację pacjentów – dodaje Marcin Szumowski.

OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, ujawnienie ostatecznych rozślepionych wyników po jego ukończeniu jest przewidziane na I połowę 2025 roku. W międzyczasie, tj. dla około 50 pacjentów zaplanowane jest rozślepienie badania (tzw. intermediate checkpoint) w celu jego oceny statystycznej i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów – powinno to nastąpić w pierwszej połowie 2024 roku. Dla badania w zakresie skuteczności ustalony został innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Ten punkt końcowy został uzgodniony z FDA w ramach tzw. procedury pre-IND meeting.

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciwwłóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group
tel. +48 531 613 067
e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group
tel. +48 697 613 712
e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, który jest gotowy do wejścia do II fazy badań klinicznych. Rozpoczęcie badania 2 fazy u pacjentów z sarkoidozą spodziewane jest na początku 4Q 2023 r.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1Q 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

This site is registered on wpml.org as a development site.