Poszukiwanie i rozwój inhibitorów deubikwitynaz do zastosowania w immunoterapii przeciwnowotworowej

POIR.01.01.01-00-0615/19

Celem projektu jest opracowanie eksperymentalnego leku przeciwnowotworowego o udokumentowanym bezpieczeństwie oraz skuteczności terapeutycznej potwierdzonej w mysich modelach chorób nowotworowych. Wyłoniony kandydat kliniczny, poprzez zahamowanie aktywności wybranych deubikwitynaz (DUBs), znajdzie zastosowanie w immunoterapii szerokiego spektrum chorób nowotworowych, z jednej strony stymulując odpowiedź immunologiczną na komórki nowotworowe, a z drugiej bezpośrednio hamując proliferację i indukując śmierć komórek nowotworowych.

Kandydat na lek o profilu farmakologicznym umożliwiającym doustną drogę podania, będzie chroniony międzynarodowymi zgłoszeniami patentowymi. Badania kliniczne pierwszej fazy umożliwią wstępną ocenę bezpieczeństwa i profilu farmakokinetycznego opracowanego kandydata na lek u pacjentów onkologicznych. Nowy i unikatowy mechanizm działania, bezpieczeństwo, skuteczność oraz niski koszt wytwarzania, stanowić będą o przewadze konkurencyjnej leku nad obecnie stosowanymi i rozwijanymi terapiami (chemioterapie, często ograniczone występowaniem oporności lub niezwykle kosztowne terapie biologiczne).

Rezultat projektu pozwoli na rozszerzenie portfolio nowoczesnych podejść terapeutycznych OncoArendi Therapeutics i umocnienie międzynarodowej pozycji firmy w obszarze innowacyjnych immunoterapii opartych o związki drobnocząsteczkowe. W odpowiedzi na potwierdzone zapotrzebowanie rynkowe, rezultaty projektu zostaną skomercjalizowane poprzez udzielenie licencji dużej firmie farmaceutycznej mającej zaplecze finansowe i kadrowe do realizacji późniejszych faz badań klinicznych oraz marketingu i sprzedaży leku na światowych rynkach.