Strategiczne decyzje oraz postępy w rozwoju kluczowych projektów klinicznych Molecure w 2024 r.

Molecure zrealizowało kluczowe etapy rozwoju innowacyjnych terapii w 2024 roku i planuje przyśpieszenie badań w najbardziej zaawansowanych programach klinicznych: OATD-01 i OATD-02. Podsumowanie najważniejszych wydarzeń 2024 r.:

  • Rozpoczęcie badania klinicznego II fazy (KITE) dla kandydata klinicznego OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płucnej w ośrodkach w USA i Europie. Dotychczas przeprowadzona randomizacja i podanie OATD-01 lub placebo kilkunastu pacjentom z sarkoidozą płucną.
  • Dążenie do rozpoczęcia rozwoju klinicznego w MASH (Metabolism Associated Steatohepatitis – stłuszczeniowego zapalenia wątroby z dysfunkcją metaboliczną) ze względu na bardzo dobre wyniki przedkliniczne, poparte własnymi eksperymentami i niezależnymi badaniami firm i zespołów klinicznych oraz prognozowany wzrost rynku MASH do ponad 25 miliardów dolarów w 2032 roku. Rozwój kliniczny OATD-01 w leczeniu MASH będzie realizowany z partnerem.
  • Postępy w badaniu first-in-human OATD-02 – kluczowego programu onkologicznego w I fazie, gdzie u pacjentów, którym dotychczas podawano lek (w eskalacji dawki), nie stwierdzono toksyczności ograniczających dawkę (DLT). Pozytywna rekomendacja Safety Review Committee (SRC) co do kontynuowania rekrutacji i dołączenia kolejnych pacjentów na poziomie dawki 20 mg dziennie. Na początku 2025 roku, po kolejnej pozytywnej rekomendacji SRC, Molecure zdecydowało zmodyfikować protokół badania first-in-human i złożyło wniosek do odnośnych władz i komisji bioetycznej o przejście do wyższych niż pierwotnie planowane poziomów dawek u kolejnych nowych pacjentów.
  • Postępy w platformie leków celujących w mRNA – zwalidowane 2 cele terapeutyczne (proof-of-concept in vitro) i plan wytypowania związków wiodących. Molecure planuje zawarcie umowy o współpracy lub umowy partneringowej w tym programie.
  • Współpraca z Avicenna Biosciences w ramach programu USP7 (inhibitor deubikwitynazy w immunoonkologii) w zakresie optymalizacji związków wiodących z wykorzystaniem narzędzi gen-AI. Molecure planuje wyłonienie kandydata do rozwoju przedklinicznego w projekcie USP7 i intensyfikację rozmów partneringowych w tym programie.
  • Sukces emisji akcji – pozyskanie ok. 30 mln PLN z emisji akcji, co zabezpiecza finansowanie rozwoju kluczowych projektów do 1H 2026 roku.
  • Nowe role w Zarządzie – dr Piotr Iwanowski objął funkcję Chief Medical Officer i Członka Zarządu.
  • Optymalizacja struktury organizacyjnej i redukcja programów w fazie discovery z pięciu do trzech, umożliwiająca koncentrację zasobów na najbardziej obiecujących aktywach klinicznych.

Warszawa, 28 marca 2025 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport roczny za 2024 roku. Raport jest dostępny na stronie: https://molecure.com/pl/informacje-dla-inwestorow/

 

Komentarz Marcina Szumowskiego, Prezesa Zarządu Molecure S.A.

„Ubiegły rok był dla Molecure okresem intensywnej pracy, strategicznych decyzji i kluczowych postępów w projektach klinicznych. Konsekwentnie realizujemy naszą wizję tworzenia innowacyjnych terapii, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów na całym świecie.

Jednym z najważniejszych osiągnięć 2024 roku było rozpoczęcie i postęp międzynarodowego badania klinicznego KITE, które obejmuje pacjentów z sarkoidozą płucną. W badaniu KITE zostało zrandomizowanych już kilkunastu pacjentów i tempo rekrutacji przyspiesza. Obecnie prowadzimy rekrutację w pięciu ośrodkach w USA i coraz więcej ośrodków rozpoczyna ją w Europie. Aby przyspieszyć tempo rekrutacji, zacieśniliśmy współpracę z Foundation for Sarcoidosis Research oraz prowadzimy działania edukacyjne skierowane do lekarzy i pacjentów.

OATD-01 był także głównym przedmiotem rozmów partneringowych – w 2024 roku odbyliśmy kilkadziesiąt spotkań z potencjalnymi partnerami, z częścią których prowadzimy obecnie zaawansowane rozmowy.

Badanie KITE nie tylko ocenia skuteczność i bezpieczeństwo OATD-01, ale także dostarcza kluczowych danych na temat białka CHIT1 – celu biologicznego, którego rola może być istotna w patogenezie innych schorzeń, w tym MASH (stłuszczeniowym zapaleniu wątroby z dysfunkcją metaboliczną). Według prognoz, wartość rynku MASH ma przekroczyć 25 miliardów USD do 2032 roku, co czyni ten obszar niezwykle atrakcyjnym pod względem potencjalnych zastosowań terapeutycznych OATD-01.

Równolegle rozwijamy nasz drugi kluczowy projekt kliniczny – OATD-02. Obecnie trwa kontynuacja eskalacji dawki w celu określenia dawki farmakologicznie aktywnej (PAD) oraz maksymalnej tolerowanej dawki leku (MTD), czyli podstawowym celem tej fazy badania jest określenie bezpieczeństwa leku oraz jego farmakokinetyki i farmakodynamiki. Dotychczasowe wyniki nie wykazały u żadnego z 14 pacjentów, którzy otrzymali lek, wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę, co pozwala na kontynuację badania i zwiększanie dawki.

Pod względem finansowym 2024 rok zakończył się dla Molecure korzystnie. Pomimo wymagającej sytuacji rynkowej pozyskaliśmy około 30 mln PLN z emisji akcji. To wsparcie inwestorów umożliwi nam realizację kolejnych etapów badań, w tym przyspieszenie rekrutacji do badania KITE oraz przeprowadzenie analizy cząstkowej (tzw. interim analysis) w drugiej połowie 2025 roku. Dokonaliśmy także priorytetyzacji naszego pipeline i zoptymalizowaliśmy strukturę organizacyjną, co przekłada się na wymierne oszczędności i wydłużenie tzw. cash runway.

Wierzymy, że 2025 rok przyniesie kluczowe wydarzenia w programach badawczych, które wzmocnią pozycję Molecure. Naszym priorytetem jest zawarcie umowy partneringowej dla OATD-01, co pozwoli na dalszy rozwój badań w obszarze MASH oraz umocni naszą sytuację finansową.”

 

Webinar z Zarządem Molecure

W dniu 2 kwietnia 2025 r. o godz. 13.00 odbędzie się spotkanie poświęcone prezentacji postępów w prowadzonych programach badawczych, w szczególności badaniach klinicznych, a także planów rozwoju na kolejne kwartały oraz omówieniu sytuacji operacyjno-finansowej Spółki za rok 2024. Spotkanie w formule online, pod linkiem (ścieżka oryginalna – polska): https://livingmedia.com.pl/live/molecure/2024-pl 

 

Rozwój programów przedklinicznych Molecure

W projekcie USP7, m.in. dzięki współpracy z Avicenna Biosciences, kontynuowane są prace związane z optymalizacją związków wiodących w oparciu o nowoczesne metody obliczeniowe i AI. Zidentyfikowane zostały nowe klasy związków o korzystniejszych parametrach farmakologicznych. Obecnie trwają badania toksykologiczne w reżimie non-GLP, których pozytywne wyniki pozwolą rozpocząć oficjalny rozwój przedkliniczny wybranej cząsteczki w zastosowaniach onkologicznych. Wyznaczenie kandydata do rozwoju przedklinicznego pozwoli na intensyfikację rozmów partneringowych.

W programie mRNA Molecure jest na dobrej drodze do wyboru wiodących związków dla dwóch celów mRNA, dla których osiągnięty został etap proof-of-concept in vitro, potwierdzający zdolność małych cząsteczek do wiązania się z fragmentami mRNA i skuteczność w hamowaniu translacji patogennych białek. Plany na rok 2025 obejmują wyłonienie dwóch cząsteczek wiodących i dalszy rozwój kompetencji w nowoczesnych technikach biofizycznych oraz zawarcie umów o usługowej współpracy komercyjnej lub umowy partneringowej.

Działania Business Development

  • W 2024 roku przedstawiciele Spółki uczestniczyli w trzech ważnych konferencjach branżowych:
    • w marcu BIO Europe Spring w Barcelonie, na której odbyli 38 spotkań z przedstawicielami branży biotechnologicznej i farmaceutycznej, w tym głównie z potencjalnymi partnerami, inwestorami oraz globalnymi firmami farmaceutycznymi. Kluczowymi tematami dyskusji były OATD-01 (ponad 50% spotkań), OATD-02 oraz platforma RNA;
    • w czerwcu BIO International Convention w San Diego, podczas której odbyli łącznie rekordową liczbę 42 spotkań, z czego aż 28 dotyczyło OATD-01, co pokazuje rosnące i coraz bardziej konkretne zainteresowanie wynikami badań przedklinicznych i klinicznych w chorobach płuc a także w chorobach metabolicznych takich jak MASH. Zainteresowaniem potencjalnych partnerów cieszyła się również platforma RNA (6 spotkań) oraz program OATD-02 (8 spotkań). Część rozmów na BIO International Convention w San Diego dotyczyła więcej niż jednego programu co świadczy o pozytywnym odbiorze i zainteresowaniu całym pipeline’em Spółki;
    • w listopadzie BIO Europe w Sztokholmie, podczas której Spółka odbyła 25 spotkań z potencjalnymi parterami, dotyczących przede wszystkim OATD-01.
  • W marcu 2025 roku przedstawiciele Spółki uczestniczyli w konferencji BIO-Europe Spring w Mediolanie (17-19.03), w trakcie której odbyli 30 spotkań, w tym 22 dotyczyło partneringu OATD-01, 4 nakierowane były na OATD-02 a kolejne 4 koncentrowały się na pozostałych programach – USP7 i mRNA. Partnerami większości spotkań były firmy farmaceutyczne średniej wielkości oraz duże firmy biotechnologiczne. Część spotkań była kontynuacją wcześniejszych interakcji w ramach konferencji BIO.
  • Ponadto przedstawiciele Spółki w ubiegłym roku brali udział w konferencjach: “Immunometabolism in Health and Disease” na amerykańskim Uniwersytecie Bryant w Smithfield, kongresieThe European Congress of Life Sciences EUROBIOTECH w Krakowie, International Conference on Medicinal Chemistry we Francji, PHASE2024 w Warszawie, kongresie European Respiratory Society (ERS) w Wiedniu, World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) w Indiach, IPF Summit w USA oraz wielu innych.
  • W 2025 roku przedstawiciele Spółki będą uczestniczyć w kolejnych konferencjach branżowych, w tym m. in. największych globalnych eventach tj. Bio Europe (edycja jesienna) i BIO International, a także WASOG, ERS oraz European Association for the Study of the Liver.

Podsumowanie danych finansowych w 2024 r. (dane porównawcze 2023 r. zostały przekształcone)

  • Przychody operacyjne w wysokości 2,9 mln PLN, wobec 3,7 mln PLN w 2023 r.
  • Koszty operacyjne wyniosły 35,2 mln PLN (w tym 4,0 mln PLN kosztów programu motywacyjnego) w porównaniu do 35,8 mln PLN w 2023. Obniżenie kosztów operacyjnych w warunkach porównywalnych związane było z niższymi kosztami usług obcych (w tym konsultacyjnych) i świadczeń pracowniczych.
  • Strata netto wyniosła 31,3 mln PLN w porównaniu do 28,4 mln PLN w 2023 roku.
  • Stan środków pieniężnych: 18 mln PLN według stanu na 31 grudnia 2024 roku. Dodatkowo w 4Q’24 Spółka pozyskała środki z emisji akcji w kwocie ok. 30 mln PLN (rejestracja podwyższenia kapitału nastąpiła w grudniu 2024 r., natomiast wpływ środków do Spółki – na początku stycznia 2025 r.)
  • Spółka ma zakontraktowane finansowanie z grantów na kolejne lata w wysokości ok. 30 mln PLN i planuje pozyskiwać kolejne dotacje na projekty w ramach rozwijanego pipeline projektów klinicznych i przedklinicznych.

 

 

***

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan, Trinity College Dublin (TCD) oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc oraz MASH, znajdujący się na etapie II fazy badań klinicznych.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1 kwartale 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl