MoleRNA

Platforma do projektowania małych cząsteczek oddziałujących z RNA.

Od sekwencji RNA do kandydata terapeutycznego

Nasza zintegrowana platforma łączy zaawansowane metody bioinformatyki, biologii i chemii, umożliwiając w trzech kluczowych etapach walidację celu mRNA i identyfikację związków drobnocząsteczkowych wiążących się do wytypowanej kieszeni. MoleRNA wykorzystuje zaawansowane metody strukturalne i obliczeniowe, do identyfikacji regionów mRNA o potencjale wiązania małych cząsteczek oraz do odkrywania związków, które oddziałując z docelowym mRNA modulują ekspresje kodowanego białka. Takie podejście pozwala na celowaną regulację poziomu białek istotnych w różnych procesach chorobowych.

Krok 1: Selekcja regionów zdolnych do wiązania małych cząsteczek

Identyfikacja i charakterystyka celów RNA

  • Analiza izoform mRNA w liniach komórkowych i próbkach pacjentów z wykorzystaniem metod bioinformatycznych
  • Przewidywanie stabilnych struktur oraz ewolucyjnie konserwowanych regionów
  • Potwierdzenie struktury drugorzędowej metodą SHAPE-MaP in vitro i in cellulo
  • Identyfikacja funkcji regionów RNA na podstawie danych z publikacji, CLIP-seq lub RIP
  • Walidacja funkcjonalna wybranych regionów przy użyciu ASO i LNA
  • Charakterystyka biofizyczna oddziaływań z białkami
  • Przywidywanie off-targetów w transkryptomie człowieka
Krok 1 ilustracja

Krok 2: Identyfikacja HITów

Screening i walidacja związków aktywnych

  • Rozwiązywanie 3D struktur RNA poprzez modelowanie lub metodami X-Ray, CryoEM
  • Identyfikacja HITów poprzez wirtualny screening preselekcjonowanych bibliotek potencjalnych ligandów RNA lub za pomocą metod DEL lub NMR
  • Potwierdzenie HITów poprzez kaskadę testów in vitro (MST, SPR, AlphaScreen, ITC)
  • Walidacja selektywności związków względem innych RNA
  • Testy na poziomie białka w liniach komórkowych (Western Blot, ELISA, assay reporterowy)
Krok 2 ilustracja

Krok 3: Optymalizacja HITów

Optymalizacja i rozwój związków drobnocząsteczkowych

  • Rozwiązywanie struktur 3D kompleksów RNA-mała cząsteczka metodą X-Ray
  • Zwiększanie powinowactwa poprzez inkorporację odpowiednich motywów strukturalnych
  • Optymalizacja selektywności względem innych RNA
  • Doradztwo w zakresie budowy portfolio patentowego i strategii ochrony
  • Poprawa penetracji błony komórkowej i biodostępności
  • Optymalizacja ADME/PK z naciskiem na biodostępność doustną
  • Profil bezpieczeństwa in vitro/in silico (hERG, CYPs)
Krok 3 ilustracja

Kluczowe korzyści platformy
Etap Cel Opis
Faza 1 Precyzyjna identyfikacja celów Synergia wynikająca z integracji metod bioinformatycznych, danych omicznych i podejść eksperymentalnych
Faza 2 Szybka identyfikacja HITów Możliwość kombinacji szybkich metod bioinformatycznych i precyzyjnych metod doświadczalnych
Faza 3 Zoptymalizowani kandydaci Kompleksowa optymalizacja powinowactwa, ADME/PK i profilu bezpieczeństwa
Dlaczego nasza platforma?
  • Doświadczenie: 10+ lat praktyki w rozwoju związków drobnocząsteczkowych oraz dwaj kandydaci na lek na etapie badań klinicznych
  • Technologia: Własne biblioteki związków drobnocząsteczkowych oraz zaawansowane technologie modelowania i analizy strukturalnej
  • Infrastruktura: Własne serwery, bezpieczne systemy przechowywania i analizy danych, zaplecze do badań in vitro i in vivo oraz w pełni wyposażone laboratoria chemiczne
  • Partnerstwa: Współpraca z czołowymi firmami biotechnologicznymi i jednostkami naukowymi w kraju i za granicą

Oferujemy innowacyjną platformę do odkrywania związków małocząsteczkowych celujących w RNA, opartą na integracji zaawansowanych technologii bio- i chemoinformatycznych, biologii RNA i biologii komórki oraz chemii medycznej. Nasze rozwiązanie umożliwia precyzyjną identyfikację nowych ligandów RNA, wspierając rozwój innowacyjnych terapii. Zapraszamy do współpracy nie tylko grupy badawcze oraz firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne poszukujące nowatorskich podejść w procesie odkrywania leków, ale również naukowców zajmujących się RNA, którzy poszukują wsparcia w swoich projektach badawczych.

Dowiedz się więcejDowiedz się więcej

Kontakt:

Maurycy Zieliński

Dyrektor ds. rozwoju biznesu.
m.zielinski@molecure.com
+48 608 500 793
ul. Żwirki i Wigury 101, 02-089 Warszawa