Molecure kontynuuje rozwój kliniczny OATD-02, zmieniając schemat eskalacji dawkowania oraz wprowadzając schemat podawania dwa razy dziennie w celu maksymalizacji potencjału terapeutycznego

Warszawa, 16 czerwca 2025 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, ogłosiła istotną zmianę w badaniach fazy 1 nad swoim podwójnym inhibitorem arginazy, OATD-02, w leczeniu pacjentów z zaawansowanymi lub przerzutowymi guzami litymi, w tym rakiem jelita grubego, trzustki, jajników i nerek.

Na podstawie dotychczasowych wyników bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki, po uzyskaniu poparcia ze strony zewnętrznego SRC (Safety Review Commitee), a także uzyskaniu pozwolenia Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, w tym opinii właściwej komisji bioetycznej, Spółka zdecydowała o zmianie schematu eskalacji dawkowania oraz przejściu na schemat dawkowania dwa razy dziennie, aby zoptymalizować jego potencjał terapeutyczny.

Lek został dotychczas podany 14 pacjentom (w tym 1 pacjent nie podlegał ocenie) w ramach 4 grup dawkowania (2,5 mg, 5 mg, 10 mg oraz 20 mg, raz dziennie) w ramach badania typu first-in-human (FiH). Dotychczas nie odnotowano żadnych toksyczności ograniczających dawkę (DLT), a lek był dobrze tolerowany.

Zaobserwowany u ww. pacjentów faktyczny profil farmakokinetyczny sugeruje, że właściwe mogą być wyższe dawki aby osiągnąć stężenia optymalne farmakologicznie. Pierwotnie projektowany poziom dawki 25 mg dziennie zastąpiono poziomem 40 mg dziennie, a pierwotnie projektowany poziom 30 mg dziennie w ostatniej kohorcie – poziomem 80 mg dziennie. Taki schemat stanowi odpowiedź na dotychczas korzystne wyniki dotyczące bezpieczeństwa klinicznego, ku szerszej eksploracji okna terapeutycznego. Jednocześnie wprowadzenie schematu dawkowania dwa razy dziennie wynika z analizy danych farmakokinetycznych u człowieka uzyskanych w dotychczasowych grupach, ku optymalizacji ekspozycji na lek i potencjalnie bardziej stabilnej inhibicji celu terapeutycznego.

„Brak toksyczności ograniczających dawkę we wszystkich dotychczasowych grupach badanych, w tym w grupie 20 mg dziennie, daje nam solidną podstawę do dalszego zwiększania poziomu dawek ponad pierwotnie zaplanowane limity. Dane farmakokinetyczne sugerują, że dla uzyskania dawki farmakologicznie aktywnej optymalne będą wyższe ekspozycje na lek. Zmiana schematu dawkowania na dwa razy dziennie pozwala na dalsze zwiększenie ekspozycji na lek, co powinno przełożyć się na skuteczniejszą i dłuższą inhibicję arginazy. Te zmiany przybliżają nas do określenia zalecanej dawki do fazy 2 badań klinicznych i optymalizacji strategii dawkowania.” – mówi dr n. med. Piotr Iwanowski, Chief Medical Officer, Członek Zarządu Molecure S.A.

Badanie kliniczne fazy 1 OATD-02 to badanie typu FiH, otwarte, wieloośrodkowe badanie eskalacyjne, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz wstępnych sygnałów aktywności przeciwnowotworowej oraz wyznaczenia maksymalnej dawki tolerowanej MTD (ang. maximum tolerated dose) oraz dawki aktywnej farmakologicznie PAD (ang. pharmacologically active dose) dla kandydata na lek OATD-02. Badanie prowadzone jest w trzech ośrodkach klinicznych w Polsce (Warszawa, Otwock i Bydgoszcz) i przewiduje rekrutację do 40 pacjentów z zaawansowanymi lub przerzutowymi guzami litymi, w tym rakiem jelita grubego, trzustki, jajników i nerek. Pierwsze podanie OATD-02 pacjentowi onkologicznemu nastąpiło na początku marca 2023 r.

Po określeniu MTD i/lub PAD w dalszej kolejności Spółka rozważa możliwości ekspansji programu również do zastosowań hematologicznych, takich jak ostra białaczka szpikowa, gdzie obserwuje się szczególnie wysoką nadekspresję arginazy typu 2. Ponadto na bazie zgromadzonych przez Spółkę danych z badań przedklinicznych oraz literaturowych po zakończeniu badania FiH rozważane jest rozpoczęcie badania w kombinacji (np. z inhibitorami punktów kontrolnych/immunoterapią), samodzielnie lub z partnerem.

Równolegle do rozwoju klinicznego leku, badania naukowe zespołu Molecure we współpracy z Uniwersytetem Manheim zostały opublikowane w prestiżowym czasopiśmie naukowym Nature, co podkreśla solidne fundamenty naukowe rozwoju OATD-02 w onkologii.

 

***

O firmie Molecure S.A.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan, Trinity College Dublin (TCD) oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc oraz MASH, znajdujący się na etapie II fazy badań klinicznych.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1 kwartale 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Szczegółowe informacje można znaleźć na stronach: https://molecure.com/pl/

LinkedIn: Molecure | Twitter: @molecure_sa | YouTube: Molecure SA

 

Dodatkowych informacja udzielają:

Kontakt dla mediów i inwestorów indywidualnych:

Michał Wierzchowski, cc group

tel. +48 531 613 067

e-mail: michal.wierzchowski@ccgroup.pl

Kontakt dla inwestorów instytucjonalnych i analityków sell-side:

Katarzyna Mucha, cc group

tel. +48 697 613 712

e-mail: katarzyna.mucha@ccgroup.pl