Opracowanie kandydata na lek ‘first-in-class’ w terapii przeciwnowotworowej w oparciu o substancje czynne blokujące YKL-40
POIR.01.01.01-00-0552/16
Głównym celem projektu jest opracowanie drobnocząsteczkowego inhibitora YKL-40 (CHI3L1) do zastosowania w terapii nowotworów i idiopatycznego włóknienia płuc (ang. IPF). Opracowanie inhibitora będzie kolejnym etapem długofalowej strategii osiągniecia przez OncoArendi pozycji światowego lidera w terapiach drobnocząsteczkowych bazujących na platformie chitynazowej. W projekcie wykorzystane będą ekspertyza i technologie rozwijania inhibitorów chitynaz oraz wyniki dwuletnich badań wstępnych związanych z białkiem YKL-40. Rezultatem projektu będzie wysoce aktywny, selektywny, podawany doustnie inhibitor YKL-40 z akceptowalnym profilem toksykologicznym do leczenia glejaków i innych nowotworów.
Glejak wielopostaciowy (ang. Glioblastoma multiforme, GBM) pozostaje jednym z najbardziej śmiertelnych nowotworów oraz globalnie niezaspokojoną potrzebą medyczną. W celu maksymalizacji terapeutycznego i komercyjnego potencjału projektu, w oparciu o liczne publikacje naukowe, związek wiodący zostanie również zbadany w modelach zwierzęcych innych nowotworów oraz IPF co umożliwi rozszerzenie potencjału terapeutycznego oraz rynkowego projektu. Opracowanie związku rezerwowego dodatkowo ograniczy ryzyko technologiczne niepowodzenia projektu. Badania toksykologiczne i ocena bezpieczeństwa farmakologicznego w standardzie GLP oraz chemia procesowa w standardzie GMP będą stanowiły przygotowanie do prac rozwojowych.Po dopuszczeniu kandydata na lek do badań klinicznych (przez FDA i/lub inne krajowe agencje regulacyjne) przeprowadzone zostaną badania kliniczne Fazy 1a i 1b, które umożliwią wdrożenie wyników projektu poprzez sprzedaż licencji globalnej firmie farmaceutycznej w celu ukończenia badań klinicznych i komercjalizacji leku na rynkach światowych, w tym w Polsce.
Osiągnięcie zakładanych celów projektu umocni pozycje OncoArendi jako światowego lidera w terapiach bazujących na platformie chitynazowej i będzie stanowił pierwszą terapie onkologiczną tego typu (ang. first-in-class).
